1. Human Gene Therapy Products Incorporating Human Genome Editing, Guidance for Industry. Retrieved January 29, 2024, from https://www.fda.gov/media/156894/download 2. Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cell Products Guidance for Industry. Retrieved January 29,...
CAR-T疗法是当今非常受关注的免疫治疗之一,也是近十年来免疫医学的重大突破。它是通过对患者自身的免疫细胞T进行基因改造,从而使被改造过的T淋巴细胞能够精准对抗患者体内癌细胞的一种细胞免疫治疗。 CAR-T细胞是经过基因工程改造以表达靶向特定抗原的嵌...
确保特异性识别:CAR-T细胞的抗原识别结构域负责与肿瘤细胞表面的抗原结合,以实现对癌细胞的特异性识别。通过评估结构域与目标抗原的特异性结合能力,可以确保CAR-T细胞只对癌细胞进行识别和攻击,而不对正常细胞造成损伤。 避免副作用:CAR-T细胞治疗可能引发副作用,如细胞毒性反应和细胞因子释放综合征。评估特异性结合能力...
值得注意的是,我们建议CAR-T细胞的鉴定,包括一个分析方法来测量转基因的存在(例如,流式细胞术检测CAR表达,PCR检测CAR基因)和一个分析最终产品特定细胞组成的方法(例如,细胞表面标记物),这在GT CMC指南V.B.5.b ii节中也进行了...
3. 毒性限制剂量(DLT)、停药规则和归因 E. CAR-T 细胞的持久性和长期随访F. 同种异体 CAR-T 细胞 VII. 参考资料 原文链接:https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-development-chimeric-antigen-receptor-car-t-cell-products...
这些CMC风险控制点在FDA于2024年1月正式发布的《嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗的研发考量》【Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor(CAR) T Cell Products Guidance for Industry】指南中被重点提及。 杜新强调,这是FDA专门针对CAR-T产品的指南,尤其对CMC的要求占有很大篇幅,直接反映出CMC对CAR...
2003年发布的《暴露-反应关系—研究设计、数据分析及注册应用指导原则》(Guidance for Industry:Exposure Response Relationships-Study Design Data Analysis and Regulatory Applications),首次将定量药理推进至安全性和有效性评估范围内。指南的第一句话就是,量效关系的建立是整个药物研发中决定安全性和有效性的核心。
Human Gene Therapy for Retinal Disorders guidance 基因治疗应用的一大热门领域是视网膜疾病。目前美国针对视网膜疾病的基因治疗产品在临床试验中通常是通过玻璃体腔内注射(intravitreal injections)或者视网膜下注射。某些情况下,基因治疗产品会被封装在要植入眼内的装置中。在FDA最新发布的针对视网膜疾病基因治疗的指南草案中...
[2]. FDA Guidance for Industry: Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cell Products. March 2022. [3]. FDA Guidance for Industry: Human Gene Therapy for Rare Diseases. January 2020. [4]. FDA Guidance for Industry: Human Gene Therapy for Retinal Disorders. ...
1. Guidance for FDA Reviewers and Sponsors: Content and Review of Chemistry,Manufacturing, and Control (CMC) Information for Human Somatic Cell Therapy Investigational New Drug Applications (INDs); dated April 2008 2. Guidance for Industry: Preclinical Assessment of Investigational Cellular and Gene ...