1. Human Gene Therapy Products Incorporating Human Genome Editing, Guidance for Industry. Retrieved January 29, 2024, from https://www.fda.gov/media/156894/download 2. Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cell Products Guidance for Industry. Retrieved January 29,...
1月29日,美国食品药品管理局(FDA)发布了一项最终版指南文件,旨在协助业界开发使用体外制造的CAR-T细胞产品。 关于CAR-T疗法开发的最终版指南文件提供了关于化学、生产和控制(CMC)、药理学和毒理学以及临床试验设计的具体建议。最终版与此前的指南草案...
确保特异性识别:CAR-T细胞的抗原识别结构域负责与肿瘤细胞表面的抗原结合,以实现对癌细胞的特异性识别。通过评估结构域与目标抗原的特异性结合能力,可以确保CAR-T细胞只对癌细胞进行识别和攻击,而不对正常细胞造成损伤。 避免副作用:CAR-T细胞治疗可能引发副作用,如细胞毒性反应和细胞因子释放综合征。评估特异性结合能力...
值得注意的是,我们建议CAR-T细胞的鉴定,包括一个分析方法来测量转基因的存在(例如,流式细胞术检测CAR表达,PCR检测CAR基因)和一个分析最终产品特定细胞组成的方法(例如,细胞表面标记物),这在GT CMC指南V.B.5.b ii节中也进行了...
3. 毒性限制剂量(DLT)、停药规则和归因 E. CAR-T 细胞的持久性和长期随访F. 同种异体 CAR-T 细胞 VII. 参考资料 原文链接:https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-development-chimeric-antigen-receptor-car-t-cell-products...
as described in section V.B of this guidance. Many antigen recognition domains are derived from murine monoclonal antibodies that may be immunogenic in humans, leading to rejection of the CAR T cells or other safety risks (e.g., anaphylaxis). If approaches to reduce immunogenicity (e.g., “...
在这份最新发布的指南中,FDA明确要求在CAR-T产品生产中使用的载体需要符合GMP要求,并会在上市前检查中对这些载体供应商进行检查。 • Frequently Asked Questions - Cell and Gene Therapy Products; Draft Guidance for Industry 指南题目:细胞和...
[3] FDA finalizes CAR-T and gene therapy guidance, offers support for accelerated approvals. Retrieved January 29, 2024, from https://endpts.com/fda-finalizes-car-t-and-gene-therapy-guidance-offers-support-for-accelerated-approvals/
因此,FDA建议在基因编辑治疗后对患者进行至少长达15年的长期跟踪随访。以观察、监测和确定患者可能出现的各种潜在风险。 原文链接: https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/human-gene-therapy-products-i...
2022年3月我国BCMA CAR-T产品西达基奥仑赛（cilta-cel）的生物制品许可申请（BLA）获FDA批准，用于治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）。国产细胞治疗产品CAR-T成功在美国上市标志着国产新药继PD-1后再次出海成功，也使我国本土企业备受鼓舞，将对细胞疗法的开发和关注度推向了更高。然而，一款全新疗法的...