最后,这些研究人员证实利用靶向G4C2重复序列的反义寡核苷酸处理表达poly(GR)的小鼠可以降低poly(GR)载量,并伴随着TDP-43病理和神经变性的减少,包括下降的血浆神经丝轻链(neurofilament light, NFL)浓度。这些结果有助于阐明poly(GR)驱动TDP-43蛋白病变的机制,并证实G4C2靶向药物可降低体内TDP-43病理,并证明...
由此推测,用于靶向和减少 NPTX2 蛋白的药物或能够阻止 ALS 和 FTLD 患者的神经退行性病变。 总体而言,该项工作确定了异常的 NPTX2 积累是神经系统疾病中 TDP-43 失调的直接后果,揭示了与 TDP-43 蛋白相关疾病的新的神经毒性途径,并为改善 NPTX2 水平相关的治疗策略提供了证据。 对于本次研究,Polymenidou 总结...
2020年9月13日讯/---基因C9orf72中的重复扩增会导致肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)和额颞叶痴呆症(frontotemporal dementia, FTD),这是两种具有共同特征的神经退行性疾病。蛋白TDP-43…
最后,这些研究人员证实利用靶向G4C2重复序列的反义寡核苷酸处理表达poly(GR)的小鼠可以降低poly(GR)载量,并伴随着TDP-43病理和神经变性的减少,包括下降的血浆神经丝轻链(neurofilament light, NFL)浓度。这些结果有助于阐明poly(GR)驱动TDP-43蛋白病变的机制,并证实G4C2靶向药物可降低体内TDP-43病理,并证明血浆NF...
本研究探索了RNA调控TDP-43蛋白病变的作用和相关机制.长非编码RNA(Long noncoding RNA,lncRNA)是一类长度大于200个核苷酸的RNA,不编码蛋白质,直接以RNA的形式发挥功能.较蛋白编码基因相比,其序列保守性较差且表达丰度较低,通常具有更为特异的时空表达谱.LncRNA可在不同水平调控基因的表达,例如参与染色质修饰和重塑,...
这些结果有助于阐明poly(GR)驱动TDP-43蛋白病变的机制,并证实G4C2靶向药物可降低体内TDP-43病理,并证明血浆NFL浓度的变化变有助于深入了解疾病修饰治疗的疗效。