6月22日,Sarepta Therapeutics宣布其基因疗法SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec,Elevidys)获FDA加速批准上市,适用于4-5岁携带抗肌萎缩蛋白基因突变的非卧床儿科杜氏肌营养不良症(DMD)患者。Sarepta表示,Elevidys的定价为320万美元。 FDA此次批准是基于II期SRP-9001-102研究和I期SRP-9001-103研究队列1的有效性...
近日,SareptaTherapeutics公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogenemoxeparvovec)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗非卧床的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。该申请设定了2023年5月29日的目标行动日期。 SRP-900...
FDA已要求委员会在第三个问题上考虑SRP-9001基因治疗在门诊患者中的风险。 FDA正在标记AAV基因治疗类别的总体安全性,该类别与治疗突发的严重不良事件有关,包括肝毒性、器官损伤、贫血甚至死亡。一些动物研究也显示了癌症的潜在可能性,尽管人类肿瘤的形成尚未得到证...
Sarepta负责SRP-9001的全球开发和制造,并计划在获得FDA批准后在美国将SRP-9001商业化,该公司对最初由美国全国儿童医院Abigail-Wexner研究所开发的微营养不良基因治疗项目拥有独家权利。 SPR-9001 BLA基于SRP-9001肌营养不良蛋白(一种肌营养不良的内部缩短和功能性版本)的表达,作为一个替代终点以合理地预测临床疗效。此外...
近日,Sarepta Therapeutics公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec,AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)的生物制品许可申请(BLA).该BLA寻求加速批准SPR-9001:用于治疗非卧床的杜氏肌营养不良症(DMD)患者.如果获得批准,SRP-9001将成为第一款治疗DMD的基因疗法.中国处方药...
截至目前,Sarepta已有3款药物获得美国FDA批准,用于治疗特定的DMD患者:(1)2021年,Amondys 45(casimersen)获得批准,用于治疗经检测证实适合使用跳过第45号外显子(exon 45 skipping)治疗的DMD患者,这类患者约占DMD患者总数的8%。(2)2019年,Vyondys 53(golodirsen)获得批准,用于治疗经检测证实适合使用跳过第53号外显...
近日,FDA加速批准了Sarepta Therapeutics的SRP-9001(Elevidys)用于治疗4-5岁杜氏肌营养不良症(DMD)患者,SRP-9001也成为了全球首个治疗4-5岁DMD患者的一次性基因疗法。 该药物定价320万美元,荣登历史第二贵药物,但是该药物患者只需注射一次即可。 FDA咨询委员会最终仅以8:6的微弱优势赞成SRP-9001加速批准上市,尽管...
首款针对全部杜氏肌营养不良患者的潜在疗法!FDA优先审查基因疗法SRP-9001 近日,Sarepta Therapeutics公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec,AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗非卧床的(ambulant)杜氏肌营养不良症(DMD)患者。该申请设定...
DMD基因疗法SRP-9001向FDA寻求加速批准 2020年7月,SRP-9001获得FDA快速通道资格。除快速通道外,SRP-9001还在美国获得了罕见儿科疾病(RPD)认定,并在美国、欧盟、瑞士和日本获得孤儿药资格。 当地时间9月29日,罕见病精准遗传医学的领导者Sarepta宣布,已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交生物制品许可申请(BLA),申请...
SRP-9001在6月22日正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)的加速批准,用于治疗 4-5 岁、可独立行走的杜氏肌营养不良症(DMD)儿童。此药品在外显子 8 和/或外显子 9 上存在缺失突变的 DMD 儿童中禁用,预计定价320万美元。 “我们知道这不是完全治愈的方法,但这是一个机会。”至少有yao了,有yao就能看到希望,...