delandistrogene moxeparvovec-rokl 的批准应该会促使 FDA 内部进行改革,以改善其新药的决策过程,无论这些药物是针对罕见病还是更常见的病症。 在离开该机构前的一次采访中,卡利夫还谈到了这一决定,他指出,患有这种罕见和可怕疾病的家庭理性地迫切希望,他作为政治任命者,也对推翻 FDA 职业工作人员的决定犹
近日,Sarepta Therapeutics公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec,AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)的生物制品许可申请(BLA).该BLA寻求加速批准SPR-9001:用于治疗非卧床的杜氏肌营养不良症(DMD)患者.如果获得批准,SRP-9001将成为第一款治疗DMD的基因疗法.中国处方药...
在本周五(5月12日)对Sarepta Therapeutics公司杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法SRP-9001召开专家咨询委员会会议之前,美国食品药品监督管理局(FDA)发布了简报文件,对其安全有效治疗患者的能力表示担忧。 FDA在审查了所有证据后指出,迄今为止进行的临床研究并没有提供...
SRP-9001是一种基因转移疗法,旨在通过在肌肉组织中靶向产生抗肌萎缩蛋白的功能成分来解决 DMD 的根本原因。2023年5月,Sarepta Therapeutics宣布FDA咨询委员会专家以8:6的投票结果支持SRP-9001通过加速批准通道上市,治疗DMD。 药物类型上...
是由编码抗肌萎缩蛋白(肌肉力量的必需蛋白质)生成指令的基因突变引起的。ELEVIDYS是FDA批准用于治疗该症的第一种基因疗法。 【生产厂家】Sarepta Therapeutics, Inc. 【商标】ELEVIDYS 【通用名】delandistrogene moxeparvovec-rokl 【研究代码】SRP-9001 ...
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。 2022年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是罕见疾病精密基因医学的领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec,AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)的生物制品许可申请(BLA)。该BLA寻求加...
该疗法被称为SRP-9001,由位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics公司研发。一旦通过快速批准,SRP-9001将成为FDA批准的第13款基因疗法,也是第一款针对儿童普遍性遗传病的基因疗法。快速批准将允许此疗法在完成大型临床试验之前就能进入市场。 FDA原本计划于5月29日做出该审批决定,但因对SRP-9001疗法的治疗效果仍存...
然而备受期待的SRP-9001在加速批准的路却不怎么顺利。近日，来自细胞、组织和基因治疗咨询委员会的专家以8比6的微弱优势投票决定，认为SRP-9001的效益风险特征足以支持加针对Sarepta生产的SRP-9001速批准。但是如此微弱的优势显然已体现出FDA对SRP-9001加速批准的摇摆，究竟是怎样的情况会导致这样一个罕见病的新疗法如此...
在本周五(5月12日)对Sarepta Therapeutics公司杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法SRP-9001召开专家咨询委员会会议之前,美国食品药品监督管理局(FDA)发布了简报文件,对其安全有效治疗患者的能力表示担忧。 FDA在审查了所有证据后指出,迄今为止进行的临床研究并没有提供明确的证据,证明SRP-9001可能对DMD的门诊患者有益。
近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予SRP-9001(AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的快速通道资格(FTD)。SRP-9001是一种在研基因转移疗法,旨在将编码微营养不良蛋白(micro-dystrophin)的基因传递到肌肉组织,以产生目标蛋白——微营养不良蛋白。