SRP-9001是一种基因转移疗法,旨在通过在肌肉组织中靶向产生抗肌萎缩蛋白的功能成分来解决 DMD 的根本原因。2023年5月,Sarepta Therapeutics宣布FDA咨询委员会专家以8:6的投票结果支持SRP-9001通过加速批准通道上市,治疗DMD。 药物类型上...
Sarepta说:“长期以来,DMD患者恢复功能性肌营养不良蛋白一直被认为是治疗DMD的一个关键且被广泛接受的治疗目标。”Sarepta认为SRP-9001已经被证明可以做到这一点。该公司提出了多项不同的临床前研究来支持这一点。 问题2:仅有唯一一项临床研究数据可用 第二个问...
Sarepta/罗氏针对杜氏肌营养不良症 （DMD） 开发的基因疗法SRP-9001成为了该领域的“首个”代表 。然而备受期待的SRP-9001在加速批准的路却不怎么顺利。近日，来自细胞、组织和基因治疗咨询委员会的专家以8比6的微弱优势投票决定，认为SRP-9001的效益风险特征足以支持加针对Sarepta生产的SRP-9001速批准。但是如此微弱的...
Sarepta/罗氏针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 开发的基因疗法SRP-9001成为了该领域的“首个”代表 。 然而备受期待的SRP-9001在加速批准的路却不怎么顺利。近日,来自细胞、组织和基因治疗咨询委员会的专家以8比6的微弱优势投票决定,认为SRP-9001的效益风险特征足以支持加针对Sarepta生产的SRP-9001速批准。 但是如此微弱的...
4.SRP-9001的疗效：先讲下衡量指标：NSAA，也就是躺在地板上能不能起身，肌肉不行就动不了。- 在...
2024年6月20日,美国FDA批准Sarepta Therapeutics与Roche联合开发的基因疗法Elevidys(delandistrogenemoxeparvovec,SRP-9001)扩展适应症,将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良(DMD)患者纳入其中,这些患者确认带有DMD基因突变。 Elevidys 美国FDA对可行走的患者授予了传统批准,对于不可行走的患者,美国FDA授予加速批准。
杜氏肌营养不良新药320万美元一针，药物价格能降下来吗？（人民日报健康客户端记者 武星如）6月22日，Sarepta Therapeutics公司宣布，其与罗氏（Roche）联合开发的基因疗法Elevidys（delandistrogenemoxeparvovec，SRP-9001）获得美国食品和药物管理局（FDA）加速批准上市，成为首个用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁...
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。 2022年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是罕见疾病精密基因医学的领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec,AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)的生物制品许可申请(BLA)。该BLA寻求加...
6月22日,Sarepta Therapeutics宣布其基因疗法SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec,Elevidys)获FDA加速批准上市,适用于4-5岁携带抗肌萎缩蛋白基因突变的非卧床儿科杜氏肌营养不良症(DMD)患者。Sarepta表示,Elevidys的定价为320万美元。 FDA此次批准是基于II期SRP-9001-102研究和I期SRP-9001-103研究队列1的有效性...
首款DMD基因疗法SRP-9001上市之前需再过一关 Sarepta Therapeutics于3月16日宣布,美国食品药品管理局(FDA)治疗办公室(OTP)已确定,该公司杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)生物许可申请(BLA)在2023年5月29日监管行动日期之前,将为SRP-9001举行咨询委员会会议。