SRP-9003被研发用于治疗2E型肢带型肌营养不良症(LGMD2E,也称为β-肌聚糖病和LGMDR4)。这是一种破坏性的单基因神经肌肉疾病,由缺乏β-肌聚糖(β-SG)蛋白引起。SRP-9003是种基因疗法,构建并将编码全长β-SG蛋白的基因传递入骨骼肌和心肌,而缺失β-SG蛋白是导致进行性退化和缩短寿命的唯一原因。 关于试验结果 ...
SRP-9003是一款治疗肢带型肌营养不良2E型(LGMD2E)的基因疗法,旨在将编码全长β-肌聚糖蛋白的基因传递到肌肉组织,使肌肉细胞表达β-肌聚糖蛋白。 此次公布的结果包括临床试验中低剂量队列中3例患者的18个月功能数据、高剂量队列中3例患者的6个月功能数据。结果显示,2个剂量组输注SRP-9003后,均观察到骨骼肌的有效...
SRP-9003 SRP-9003是一款治疗肢带型肌营养不良2E型(LGMD2E)的基因疗法,旨在将编码全长β-肌聚糖蛋白的基因传递到肌肉组织,使肌肉细胞表达β-肌聚糖蛋白。 此次公布的结果包括临床试验中低剂量队列中3例患者的18个月功能数据、高剂量队列中3例患者的6个月功能数据。结果显示,2个剂量组输注SRP-9003后,均观察到骨...
SRP-9003 is in development for the treatment of LGMD2E (also known as beta-sarcoglycanopathy and LGMDR4), a devastating monogenic neuromuscular disease caused by a lack of beta-sarcoglycan (beta-SG) proteins. SRP-9003 is a gene therapy construct that transduces skeletal a...
Sarepta Therapeutics是罕见病精准基因医学的领导者。近日,该公司公布了2款基因疗法SRP-9001和SRP-9003的阳性临床结果。 SRP-9001 SRP-9001是一款治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法,旨在将编码微营养不良蛋白(micro-dystrophin)的基因传递到肌肉组织,使肌肉细胞表达微营养不良蛋白。
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