SRP-9003被研发用于治疗2E型肢带型肌营养不良症(LGMD2E,也称为β-肌聚糖病和LGMDR4)。这是一种破坏性的单基因神经肌肉疾病,由缺乏β-肌聚糖(β-SG)蛋白引起。SRP-9003是种基因疗法,构建并将编码全长β-SG蛋白的基因传递入骨骼肌和心肌,而缺失β-SG蛋白是导致进行性退化和缩短寿命的唯一原因。 关于试验结果 ...
SRP-9003 SRP-9003是一款治疗肢带型肌营养不良2E型(LGMD2E)的基因疗法,旨在将编码全长β-肌聚糖蛋白的基因传递到肌肉组织,使肌肉细胞表达β-肌聚糖蛋白。 此次公布的结果包括临床试验中低剂量队列中3例患者的18个月功能数据、高剂量队列中3例患者的6个月功能数据。结果显示,2个剂量组输注SRP-9003后,均观察到骨...
SRP-9003是一款治疗肢带型肌营养不良2E型(LGMD2E)的基因疗法,旨在将编码全长β-肌聚糖蛋白的基因传递到肌肉组织,使肌肉细胞表达β-肌聚糖蛋白。 此次公布的结果包括临床试验中低剂量队列中3例患者的18个月功能数据、高剂量队列中3例患者的6个月功能数据。结果显示,2个剂量组输注SRP-9003后,均观察到骨骼肌的有效...
SRP-9003是一款治疗肢带型肌营养不良2E型(LGMD2E)的基因疗法,旨在将编码全长β-肌聚糖蛋白的基因传递到肌肉组织,使肌肉细胞表达β-肌聚糖蛋白。 此次公布的结果包括临床试验中低剂量队列中3例患者的18个月功能数据、高剂量队列中3例患者的6个月功能数据。结果显示,2个剂量组输注SRP-9003后,均观察到骨骼肌的有效...
一场有计划有安排的生日派对,必须经过精心的安排和准备,才能够让寿星开心的享受整个生日Party,小编今天为大家分享一个特别有创意的生日派对布置方案,喜欢自己DIY生日派对的朋友们,可以认证参考下哦。 一、寿星生日时间: 20XX年XX月XX号 二、生日派对地 一场有计划有安排的生日派对,必须经过精心的安排和准备,才能够让...