Sarepta/罗氏针对杜氏肌营养不良症 （DMD） 开发的基因疗法SRP-9001成为了该领域的“首个”代表 。然而备受期待的SRP-9001在加速批准的路却不怎么顺利。近日，来自细胞、组织和基因治疗咨询委员会的专家以8比6的微弱优势投票决定，认为SRP-9001的效益风险特征足以支持加针对Sarepta生产的SRP-9001速批准。但是如此微弱的...
Sarepta/罗氏针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 开发的基因疗法SRP-9001成为了该领域的“首个”代表。 然而备受期待的SRP-9001在加速批准的路却不怎么顺利。近日,来自细胞、组织和基因治疗咨询委员会的专家以8比6的微弱优势投票决定,认为SRP-9001的效益风险特征足以支持加针对Sarepta生产的SRP-9001速批准。 但是如此微弱的...
在SRP-9001-103研究中,队列1(n=20,年龄4-7岁)的结果显示:经过52周的治疗后,NSAA评分可改善3.8分(未经调整的平均值)以及3.2分(最小二乘平均值)。 SRP-9001-101的研究结果显示,经过SRP-9001长期治疗,四年后经SRP-9001治疗的受试者(n=4,治疗时年龄4-7岁)NSAA总分的平均差异为7.0分。 此外,根据SRP-9001...
SRP-9001是一款基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法,通过基因工程办法将编码微抗肌萎缩蛋白的靶基因递送到骨骼和心肌肌肉组织,以弥补抗肌萎缩蛋白缺失。 2019年12月,罗氏与Sarepta达成协议,以可能高达28.5亿美元(11.5亿首付款+17亿里程碑付款)的总交易额获得SRP-9001在美国以外地区的商业化权利,并分摊SRP-9001的全球...
近日,SareptaTherapeutics公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogenemoxeparvovec)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗非卧床的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。该申请设定了2023年5月29日的目标行动日期。 SRP-900...
在本周五(5月12日)对Sarepta Therapeutics公司杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法SRP-9001召开专家咨询委员会会议之前,美国食品药品监督管理局(FDA)发布了简报文件,对其安全有效治疗患者的能力表示担忧。 FDA在审查了所有证据后指出,迄今为止进行的临床研究并没有提供...
杜氏肌营养不良症是由编码抗肌萎缩蛋白(肌肉力量的必需蛋白质)生成指令的基因突变引起的。ELEVIDYS是FDA批准用于治疗该症的第一种基因疗法。 【生产厂家】Sarepta Therapeutics, Inc. 【商标】ELEVIDYS 【通用名】delandistrogene moxeparvovec-rokl 【研究代码】SRP-9001 ...
该疗法被称为SRP-9001,由位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics公司研发。一旦通过快速批准,SRP-9001将成为FDA批准的第13款基因疗法,也是第一款针对儿童普遍性遗传病的基因疗法。快速批准将允许此疗法在完成大型临床试验之前就能进入市场。 FDA原本计划于5月29日做出该审批决定,但因对SRP-9001疗法的治疗效果仍存...
日前,Sarepta Therapeutics和罗氏共同在国际神经肌肉疾病大会上发布了针对杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法SRP-9001的多项研究结果,这些结果证实该疗法对DMD患者有着持续的疗效。 SRP-9001是一种“基因递送”治疗手段,旨在将目的基因运输到肌肉组织以产生dystrophin蛋白的主要成分。现阶段围绕SRP-9001所展开的临床研究项目...
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。 2022年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是罕见疾病精密基因医学的领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec,AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)的生物制品许可申请(BLA)。该BLA寻求加...