Sarepta/罗氏针对杜氏肌营养不良症 （DMD） 开发的基因疗法SRP-9001成为了该领域的“首个”代表 。然而备受期待的SRP-9001在加速批准的路却不怎么顺利。近日，来自细胞、组织和基因治疗咨询委员会的专家以8比6的微弱优势投票决定，认为SRP-9001的效益风险特征足以支持加针对Sarepta生产的SRP-9001速批准。但是如此微弱的...
在2023 年和 2024 年的单独监管决定中,美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了一种新型基因疗法,用于治疗罕见但致命的儿童期发病疾病杜氏肌营养不良症。2023 年的批准仅限于 4-5 岁且能够行走(走动)的儿童。2024 年的决定扩大了该批准范围,包括对 4 岁及以上患有该疾病且已确认的 DMD 基因突变的门诊个体的传统...
近日,SareptaTherapeutics公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogenemoxeparvovec)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗非卧床的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。该申请设定了2023年5月29日的目标行动日期。 SRP-900...
在SRP-9001-103研究中,队列1(n=20,年龄4-7岁)的结果显示:经过52周的治疗后,NSAA评分可改善3.8分(未经调整的平均值)以及3.2分(最小二乘平均值)。 SRP-9001-101的研究结果显示,经过SRP-9001长期治疗,四年后经SRP-9001治疗的受试者(n=4,治疗时年龄4-7岁)NSAA总分的平均差异为7.0分。 此外,根据SRP-9001...
在本周五(5月12日)对Sarepta Therapeutics公司杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法SRP-9001召开专家咨询委员会会议之前,美国食品药品监督管理局(FDA)发布了简报文件,对其安全有效治疗患者的能力表示担忧。 FDA在审查了所有证据后指出,迄今为止进行的临床研究并没有提供...
该疗法被称为SRP-9001,由位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics公司研发。一旦通过快速批准,SRP-9001将成为FDA批准的第13款基因疗法,也是第一款针对儿童普遍性遗传病的基因疗法。快速批准将允许此疗法在完成大型临床试验之前就能进入市场。 FDA原本计划于5月29日做出该审批决定,但因对SRP-9001疗法的治疗效果仍存...
近日,Sarepta Therapeutics公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec,AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗非卧床的(ambulant)杜氏肌营养不良症(DMD)患者。该申请设定了2023年5月29日的目标行动日期。
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。 2022年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是罕见疾病精密基因医学的领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec,AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)的生物制品许可申请(BLA)。该BLA寻求加...
Sarepta Therapeutics是罕见病精准基因医学的领导者。近日,该公司公布了2款基因疗法SRP-9001和SRP-9003的阳性临床结果。 SRP-9001 SRP-9001是一款治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法,旨在将编码微营养不良蛋白(micro-dystrophin)的基因传递到肌肉组织,使肌肉细胞表达微营养不良蛋白。
近日,FDA加速批准了SareptaTherapeutics的SRP-9001(Elevidys)用于治疗4-5岁杜氏肌营养不良症(DMD)患者,SRP-9001也成为了全球首个治疗4-5岁DMD患者的一次性基因疗法。 该药物定价320万美元,荣登历史第二贵药物,但是该药物患者只需注射一次即可。 FDA咨询委员会最终仅以8:6的微弱优势赞成SRP-9001加速批准上市,尽管目...