在2023 年和 2024 年的单独监管决定中,美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了一种新型基因疗法,用于治疗罕见但致命的儿童期发病疾病杜氏肌营养不良症。2023 年的批准仅限于 4-5 岁且能够行走(走动)的儿童。2024 年的决定扩大了该批准范围,包括对 4 岁及以上患有该疾病且已确认的 DMD 基因突变的门诊个体的传统...
FDA在审查了所有证据后指出,迄今为止进行的临床研究并没有提供明确的证据,证明SRP-9001可能对DMD的门诊患者有益。 “从申请人提供的数据中合理确定地得出SRP-9001可能对年轻患者有效,或者对年长患者或功能状况较差的患者无效的结论,这是一项挑战。” 该机构还指...
然而备受期待的SRP-9001在加速批准的路却不怎么顺利。近日，来自细胞、组织和基因治疗咨询委员会的专家以8比6的微弱优势投票决定，认为SRP-9001的效益风险特征足以支持加针对Sarepta生产的SRP-9001速批准。但是如此微弱的优势显然已体现出FDA对SRP-9001加速批准的摇摆，究竟是怎样的情况会导致这样一个罕见病的新疗法如此...
SRP-9001是罗氏公司针对DMD的基因治疗药物(收购的),是利用AAV病毒携载缩小版的抗肌营养不良蛋白(原始蛋白太大,AAV装不下),导入患者肌肉组织中表达出具有功能的缩小版抗肌营养不良蛋白。因此,这种基因疗法可以治疗任何突变形式的DMD。SRP-9001一生只需一次给药,也只能一次给药,因为是用病毒作为基因载体,会引起很强...
近日,SareptaTherapeutics公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogenemoxeparvovec)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗非卧床的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。该申请设定了2023年5月29日的目标行动日期。 SRP-900...
是由编码抗肌萎缩蛋白(肌肉力量的必需蛋白质)生成指令的基因突变引起的。ELEVIDYS是FDA批准用于治疗该症的第一种基因疗法。 【生产厂家】Sarepta Therapeutics, Inc. 【商标】ELEVIDYS 【通用名】delandistrogene moxeparvovec-rokl 【研究代码】SRP-9001 ...
近日,Sarepta Therapeutics公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec,AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗非卧床的(ambulant)杜氏肌营养不良症(DMD)患者。该申请设定了2023年5月29日的目标行动日期。
SRP-9001 SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。 2022年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是罕见疾病精密基因医学的领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec,AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)的生物制品许可申请(BLA)。
srp9001是一款针对杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法，目前还没有上市。该药物预计将在2023年3月上市，预计售价为5000元左右。srp9001的治疗方式是通过将编码微营养不良蛋白的基因传递到肌肉组织，使肌肉细胞表达微营养不良蛋白，从而达到治疗DMD的效果。该药物具有创新性和前瞻性，为DMD患者带来了新的希望。
该疗法被称为SRP-9001,由位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics公司研发。一旦通过快速批准,SRP-9001将成为FDA批准的第13款基因疗法,也是第一款针对儿童普遍性遗传病的基因疗法。快速批准将允许此疗法在完成大型临床试验之前就能进入市场。 FDA原本计划于5月29日做出该审批决定,但因对SRP-9001疗法的治疗效果仍存...