是由编码抗肌萎缩蛋白(肌肉力量的必需蛋白质)生成指令的基因突变引起的。ELEVIDYS是FDA批准用于治疗该症的第一种基因疗法。 【生产厂家】Sarepta Therapeutics, Inc. 【商标】ELEVIDYS 【通用名】delandistrogene moxeparvovec-rokl 【研究代码】SRP-9001 ELEVIDYS(SRP-9001) 【ELEVIDYS规格】 ELEVIDYS采用10mL...
杜氏肌营养不良症是由编码抗肌萎缩蛋白(肌肉力量的必需蛋白质)生成指令的基因突变引起的。ELEVIDYS是FDA批准用于治疗该症的第一种基因疗法。 【生产厂家】Sarepta Therapeutics, Inc. 【商标】ELEVIDYS 【通用名】delandistrogene moxeparvovec-rokl 【研究代码】SRP-9001 ELEVIDYS(SRP-9001) 【ELEVIDYS规格】 E...
据Sarepta Therapeutics, Inc. 6月23日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准其基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl，SRP-9001)，使其成为第一种解决遗传性疾病根本病因的治疗方法。该疗法旨在恢复因遗传性肌肉疾病的根源突变而丧失的功能。Elevidys获批具体适应症：用于治疗4至5岁患有杜氏肌...
Elevidys(即delandistrogene moxeparvovec-rokl),之前称为SRP-9001,是唯一已获得批准用于DMD的基因疗法。它使用基于AAV的载体将编码迷你蛋白的基因递送到肌肉细胞中,迷你蛋白是抗肌萎缩蛋白的缩短但具有一定功能的版本。 美国食品药品监督管理局(FDA)于2023年...
昨日,Sarepta Therapeutics, Inc.宣布美国FDA批准其一次性基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec,SRP-9001)扩展适应症,将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良(DMD)患者纳入其中,这些患者确认带有DMD基因突变。为确认功能益处,FDA对可行走的患者授予了传...
ELEVIDYS(SRP-9001) 【ELEVIDYS规格】 ELEVIDYS采用10mL小瓶冷冻运输(≤-60°C [-76°F])。 ELEVIDYS作为定制试剂盒提供以满足每位患者的剂量要求[见剂量和给药方法]。每套包含: • 10至70瓶单剂量ELEVIDYS。 • 每瓶一块酒精湿巾。 每个ELEVIDYS包装最多可包含两个不同的药品批次。每个试剂盒中的小...
据Sarepta Therapeutics, Inc. 6月23日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准其基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl,SRP-9001),使其成为第一种解决遗传性疾病根本病因的治疗方法。该疗法旨在恢复因遗传性肌肉疾病的根源突变而丧失的功能。
2024年06月20日 (马萨诸塞州剑桥) Sarepta Therapeutics宣布,美国FDA批准其与罗氏(Roche)联合开发的基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec,SRP-9001)扩展适应症,将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良(DMD)患者纳入其中,这些患者确认带有DMD基因突变。
据Sarepta Therapeutics, Inc. 6月23日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准其基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl,SRP-9001),使其成为第一种解决遗传性疾病根本病因的治疗方法。该疗法旨在恢复因遗传性肌肉疾病的根源突变而丧失的功能。
Sarepta Therapeutics业绩亮眼，Elevidys持续放量，市场需求强劲 2024年3月2日近日，Sarepta Therapeutics公布了其2023年第四季度及全年的财务报告。报告显示，针对杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法药物Elevidys（SRP-9001）自去年6月上市以来，收入已突破2亿美元大关，折合人民币约4亿元。特别是在2023年第四季度，E...