对于罕见病药物研发,在遵循一般药物研发规律的基础上,应结合其特征,开展符合罕见病疾病特征的临床研发。 由于罕见病单病种患者极少,导致在罕见病中开展大规模临床研究存在极大困难,如何利用科学的研究设计,通过极为有限的临床患者资源,获得尽可能多的临床证据以证实药物的安全有效性,就变得十分关键。 充分利用科学工具在...