《第一批罕见病目录》共纳入121种罕见病,对其治疗药物进行分析。在美国FDA,共55种(45.5%,55/121)罕见病具有至少1种孤儿药获批相关适应证上市;在EMA,共27种(22.3%,27/121)罕见病具有至少1种孤儿药获批上市;在FDA和EMA,仍有24种罕见...