为了应对这一病症，VGN-R09b被提出作为一种潜在的基因治疗手段。它利用重组AAV作为基因治疗载体，通过递送有功能的AADC来恢复多巴胺的生成。这种治疗方法允许药物直接作用于发病部位，减少了全身给药剂量，从而降低了免疫反应等不良反应的风险。理论上，只需一次注射，就能带来长期的疗效。此前的研究显示，在帕金森病动...
天泽云泰2020年3月注册成立于中国上海,致力于将前沿的基因及细胞治疗技术,转化为临床可及的治疗方法,以期造福更多患者。 天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec®AAV载体筛选平台、ViLNP®脂质纳米粒技术平台、ViCas®CRISPR基因编辑技术平台和ViHiYi®AAV高产技术平台,通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略,开发...
VGN-R09b是公司自主研发和生产的基因治疗产品,使用重组AAV作为基因治疗载体,以递送有功能的AADC为基础恢复多巴胺的生成,从而发挥相应的潜在的治疗作用。通过局部纹状体注射的方式,使药物能够直接作用于发病部位,减少全身的给药剂量,从而减少相应的免疫反应等不良反应。理论上,基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。
基于此,我国上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司自主研发并生产了一款创新性、重组腺相关病毒(AAV)基因治疗产品——VGN-R09b注射液,使用AAV作为基因治疗载体,通过递送具有功能的血芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC),以恢复多巴胺的生成,从而发挥潜在的治疗作用。VGN-R09b采用局部纹状体注射...
#企业资讯#【天泽云泰VGN-R09b完成首例注册试验用药】近日,天泽云泰自主研发和生产的VGN-R09b在芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症患儿中的首例注册试验用药已完成28天的给药后随访。VGN-R09b是天泽云泰自主研发和生产的基因治疗产品,使用重组AAV作为基因治疗载体,以递送有功能的AADC为基础恢复多巴胺的生成,从而发挥相应的...
2024年7月26日,上海天泽云泰生物医药有限公司(以下简称“公司”)自主研发的VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局(以下简称“FDA”)的新药临床试验(IND)默示许可,同意在美国开展治疗原发性帕金森病(以下简称“PD”)的临床研究。VGN-R09b是全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品,其针对原发性...
VGN-R09b is a kind of Gene therapy with adeno-associated virus (AAV) serotype 9 (AAV9) driven human AADC (hAADC) being injected directly into striatum. 研发机构 天泽云泰 最高研发阶段 全球: III期临床 中国: III期临床 审评审批类型 -- 外置链接 -- 了解药物更多情报 登录查看 生物序...
2024年7月26日,上海天泽云泰生物医药有限公司(以下简称“公司”)自主研发的VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局(以下简称“FDA”)的新药临床试验(IND)默示许可,同意在美国开展治疗原发性帕金森病(以下简称“PD”)的临床研究。VGN-R09b是全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品,其针对原发性...
2024年7月26日,上海天泽云泰生物医药有限公司(以下简称“公司”)自主研发的VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局(以下简称“FDA”)的新药临床试验(IND)默示许可,同意在美国开展治疗原发性帕金森病(以下简称“PD”)的临床研究。VGN-R09b是全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品,其针对原发性...
2024年7月26日,上海天泽云泰生物医药有限公司(以下简称“公司”)自主研发的VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局(以下简称“FDA”)的新药临床试验(IND)默示许可,同意在美国开展治疗原发性帕金森病(以下简称“PD”)的临床研究。VGN-R09b是全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品,其针对原发性...