为了应对这一病症，VGN-R09b被提出作为一种潜在的基因治疗手段。它利用重组AAV作为基因治疗载体，通过递送有功能的AADC来恢复多巴胺的生成。这种治疗方法允许药物直接作用于发病部位，减少了全身给药剂量，从而降低了免疫反应等不良反应的风险。理论上，只需一次注射，就能带来长期的疗效。此前的研究显示，在帕金森病动...
根据美国Clinicaltrials.gov的最新消息,由天泽云泰公司发起的双盲、开放标签、剂量递增和扩展试验——“评估VGN-R09b在帕金森病患者中的耐受性、安全性和有效性的Ⅰb/Ⅱ期研究”(NCT06480461)已于2024年7月5日正式启动,该研究计划招募39人,并于2027年7月完成主要终点工作,2031年7月完成整体研究。该研究分为剂量递...
近日,上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司(以下简称“公司”)自主研发和生产的VGN-R09b获得国家药品监督管理局(以下简称“国家药监局”)签发的药物临床试验批准通知书,同意开展治疗原发性帕金森病(PD)和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)的临床试验。 VGN-R09b是国内首个采用AAV递...
目前,上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司(以下合称“公司”)自主研发和生产的VGN-R09b在芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)患儿中的首例注册试验用药已完成28天的给药后随访。 该例患者的给药手术进展顺利,给药后影像学信号显示给药部位的AADC酶活性明显增加,脑内的多巴胺代谢底物...
#企业资讯#【天泽云泰VGN-R09b完成首例注册试验用药】近日,天泽云泰自主研发和生产的VGN-R09b在芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症患儿中的首例注册试验用药已完成28天的给药后随访。VGN-R09b是天泽云泰自主研发和生产的基因治疗产品,使用重组AAV作为基因治疗载体,以递送有功能的AADC为基础恢复多巴胺的生成,从而发挥相应的...
2024年7月26日,上海天泽云泰生物医药有限公司(以下简称“公司”)自主研发的VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局(以下简称“FDA”)的新药临床试验(IND)默示许可,同意在美国开展治疗原发性帕金森病(以下简称“PD”)的临床研究。VGN-R09b是全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品,其针对原发性...
评价纹状体内注射VGN-R09b在帕金森病患者中的耐受性、安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究 试验专业题目 评价纹状体内注射VGN-R09b在帕金森病患者中的耐受性、安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究 申办单位信息 申请人联系人 申请人名称 联系人邮箱 联系人邮编 200120 联系人通讯地址 临床试验信息 试验目的 评估VGN-R09b...
药品名称 VGN-R09b; VGN-R09 药品类别 创新药; 生物; 基因疗法 靶点 DOPA decarboxylase (DDC) 作用机制 基因疗法 药品简介 VGN-R09b is a kind of Gene therapy with adeno-associated virus (AAV) serotype 9 (AAV9) driven human AADC (hAADC) being injected directly into striatum. 研发机构...
VGN-R09b是公司自主研发和生产的基因治疗产品,使用重组AAV作为基因治疗载体,以递送有功能的AADC为基础恢复多巴胺的生成,从而发挥相应的潜在的治疗作用。通过局部纹状体注射的方式,使药物能够直接作用于发病部位,减少全身的给药剂量,从而减少相应的免疫反应等不良反应。理论上,基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效...
2024年7月26日,上海天泽云泰生物医药有限公司(简称:天泽云泰)自主研发的VGN-R09b获得美国FDA的新药临床试验(IND)默示许可,适应症为原发性帕金森病(PD)和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)。VGN-R09b是一款采用AAV递送双基因策略的基因疗法。公司新闻稿称,VGN-R...查看全文 相关企业信息 公司名称:上海天泽...