VGN-R08b 基本信息 药品名称 VGN-R08b; VGN-R08 药品类别 创新药; 生物; 基因疗法 靶点 acid β-glucosidase (GBA) 作用机制 基因疗法 药品简介 VGN-R08b是一种以AAV9为载体的基因替代疗法,通过脑内注射回补含有功能性人GBA1基因,回补的GBA1将产生的GCase回补到溶酶体中,并取代突变的内源性GCase,...
2022 年10 月 21 日(美国东部时间),上海天泽云泰生物医药有限公司(Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.)自主研发的VGN-R08b被美国食品和药品监督管理局(FDA)授予治疗神经病变型戈谢病(nGD)的罕见儿科疾病认定(RPDD)。本品是继2022年5月用于治疗戊二酸血症I型的VGM-R02b获得FDA RPDD认证后,我司第二个...
VGN-R08b是天泽云泰自主开发的基因治疗产品,是一种针对Ⅱ型戈谢氏病(GD)的单剂量、基于腺相关病毒(AAV)的基因替代疗法。当通过侧脑室注射(Intracerebroventricular,ICV)注射输送到中枢神经系统时,VGN-R08b将转导神经元细胞和神经胶质细胞,在其中表达功能性GCase蛋白。源自VGN-R08b的GCase蛋白将移位至溶酶体,恢复GCa...
2022年10月21日(美国东部时间),上海天泽云泰生物医药有限公司(ShanghaiVitalgen BioPharma Co., Ltd.)自主研发的VGN-R08b被美国食品和药品监督管理局(FDA)授予治疗神经病变型戈谢病(nGD)的罕见儿科疾病认定(RPDD)。本品是继2022年5月用于治疗戊二酸血症I型的VGM-R02b获得FDARPDD认证后,我司第二个获得FDA R...