为了应对这一病症，VGN-R09b被提出作为一种潜在的基因治疗手段。它利用重组AAV作为基因治疗载体，通过递送有功能的AADC来恢复多巴胺的生成。这种治疗方法允许药物直接作用于发病部位，减少了全身给药剂量，从而降低了免疫反应等不良反应的风险。理论上，只需一次注射，就能带来长期的疗效。此前的研究显示，在帕金森病动...
VGN-R09b是国内首个采用AAV递送双基因策略获批注册临床的基因疗法,也是首个从治疗罕见病拓展到常见病的获批注册临床的基因治疗药物,是该产品及公司发展的一个重要里程碑。 公司董事长赵小平博士表示:本次国家药监局批准VGN-R09b同时开展两个适应症的临床试验,是从监管和科学的角度对VGN-R09b在目标人群使用安全、潜...
#企业资讯#【天泽云泰VGN-R09b完成首例注册试验用药】近日,天泽云泰自主研发和生产的VGN-R09b在芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症患儿中的首例注册试验用药已完成28天的给药后随访。VGN-R09b是天泽云泰自主研发和生产的基因治疗产品,使用重组AAV作为基因治疗载体,以递送有功能的AADC为基础恢复多巴胺的生成,从而发挥相应的...
VGN-R09b是全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品,其针对原发性PD的I/II期注册临床试验已于本月初在复旦大学附属华山医院顺利启动。此次VGN-R09b在美获批临床试验,不仅是公司实现全球同步研发策略的重要里程碑,同时也使非罕见病领域的基因治疗药物开发从中国走向世界。 公司CEO赵小平博士表示: ...
目前,上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司(以下合称“公司”)自主研发和生产的VGN-R09b在芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)患儿中的首例注册试验用药已完成28天的给药后随访。 该例患者的给药手术进展顺利,给药后影像学信号显示给药部位的AADC酶活性明显增加,脑内的多巴胺代谢底物...
评价纹状体内注射VGN-R09b在帕金森病患者中的耐受性、安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究 申办单位信息 申请人联系人 申请人名称 联系人邮箱 联系人邮编 200120 联系人通讯地址 临床试验信息 试验目的 评估VGN-R09b治疗帕金森病患者的耐受性和安全性。 试验分类 试验类型 平行分组 试验分期 Ⅱ期 随机化 随机化 盲法...
2024年7月26日,上海天泽云泰生物医药有限公司(简称:天泽云泰)自主研发的VGN-R09b获得美国FDA的新药临床试验(IND)默示许可,适应症为原发性帕金森病(PD)和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)。VGN-R09b是一款采用AAV递送双基因策略的基因疗法。公司新闻稿称,VGN-R...查看全文 相关企业信息 公司名称:上海天泽...
药品名称 VGN-R09b; VGN-R09 药品类别 创新药; 生物; 基因疗法 靶点 DOPA decarboxylase (DDC) 作用机制 基因疗法 药品简介 VGN-R09b is a kind of Gene therapy with adeno-associated virus (AAV) serotype 9 (AAV9) driven human AADC (hAADC) being injected directly into striatum. 研发机构...
2024年7月26日,上海天泽云泰生物医药有限公司(以下简称“公司”)自主研发的VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局(以下简称“FDA”)的新药临床试验(IND)默示许可,同意在美国开展治疗原发性帕金森病(以下简称“PD”)的临床研究。VGN-R09b是全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品,其针对原发性...
2024年7月26日,上海天泽云泰生物医药有限公司(以下简称“公司”)自主研发的VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局(以下简称“FDA”)的新药临床试验(IND)默示许可,同意在美国开展治疗原发性帕金森病(以下简称“PD”)的临床研究。VGN-R09b是全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品,其针对原发性...