LYFGENIA的处理和处置应遵循通用预防措施和当地生物安全指南(生物安全2级),以避免潜在的传染病传播。 【LYFGENIA剂型和强度】 LYFGENIA是一种用于静脉输注的细胞悬浮液。 LYFGENIA由一到四个输液袋组成,其中含有1.7到20×106个细胞/mL,悬浮在冷冻保存溶液中[参见如何供...
LYFGENIA是一种用于静脉输注的细胞悬浮液。 LYFGENIA由一到四个输液袋组成,其中含有1.7到20×106个细胞/mL,悬浮在冷冻保存溶液中[参见如何供应/储存和处理]。每个输液袋含有大约20毫升LYFGENIA。单剂量LYFGENIA每公斤体重至少含有3×106个CD34+细胞,悬浮在冷冻保存溶液中。 请参阅批次信息表了解实际剂量。 【LYFGEN...
Lyfgenia的治疗过程具体为: Lyfgenia由患者自身的血干细胞制成,经过修改,作为造血干细胞移植的一次性、单剂量输注的一部分给予治疗。 在接受治疗之前,会收集患者自身的干细胞,然后患者需要接受高剂量化疗,这个过程会清除患者骨髓中的细胞...
【LYFGENIA适应症】LYFGENIA适用于治疗12岁或12岁以上患有镰状细胞病且有血管闭塞病史的患者。使用限制LYFGENIA治疗后,具有α-地中海贫血特征(-α3.7/-α3.7)的患者可能会出现贫血伴红系发育不良,可能需要长期输注红细胞[见不良反应]。尚未对两个以上α-珠蛋白基因缺失的患者进行LYFGENIA研究。 2楼2024-01-18 ...
Lyfgenia于2023年12月8日获得FDA批准。Lyfgenia(lovotibeglogene autotemcel)是一种基因疗法,以一次性静脉悬浮液形式给药,用于治疗有血管闭塞危象(VOC)病史的镰状细胞病(SCD)成人和12岁及以上儿童。VOC是指镰状红细胞阻塞血流,剥夺组织的氧气。Lyfgenia使用一种常见的、经过充分研究的病毒载体将基因修饰传递给患者的...
2023年2月,美国食品和药物管理局(FDA)批准LYFGENIA (lovotibeglogene autotemcel),也称为lovo-cel,治疗有血管闭塞事件(VOE)病史的12岁及以上患者的镰状细胞病。LYFGENIA是一种一次性基因疗法,有可能解决血管闭塞事件,并且经过定制设计,治疗镰状细胞病的根本原因。
12月8日,美国FDA宣布批准bluebird bio开发的基因疗法Lyfgenia(lovotibeglogene autotemcel,lovo-cel)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗12岁及以上患有镰刀型细胞贫血病(SCD)且有血管闭塞事件(VOE)史的患者。 Lyfgenia的安全性和有效性基于对12至50岁镰刀型细胞贫血病和VOE病史患者进行的一项为期24个月的单臂多中...
FDA于美国时间12月8日批准了两款具有里程碑意义的治疗药物,「Casgevy」(Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同研发)和「Lyfgenia」(Blue Bird Bio研发),它们是首批针对12岁及以上患者治疗镰状细胞病(SCD)的基于细胞的基因疗法。其中,「Casgevy是首个利用CRISPR基因编辑技术的FDA批准治疗药物,标志着基因疗法领域...
Lyfgenia是一种用于治疗SCD的一次性基因疗法，其设计目的是将改良形式的β-珠蛋白基因(βA-T87Q珠蛋白基因)的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞(HSC)中。一旦患者具有βA-T87Q珠蛋白的基因，其红细胞可以产生能够抵抗血红细胞镰刀化的血红蛋白(HbAT87Q)，从而降低镰状血红蛋白(HbS)的比例，目标是减少镰状红细胞...