LYFGENIA是一种用于静脉输注的细胞悬浮液。 LYFGENIA由一到四个输液袋组成,其中含有1.7到20×106个细胞/mL,悬浮在冷冻保存溶液中[参见如何供应/储存和处理]。每个输液袋含有大约20毫升LYFGENIA。单剂量LYFGENIA每公斤体重至少含有3×106个CD34+细胞,悬浮在冷冻保存溶液中。 请参阅批次信息表了解实际剂量。 【LYFGEN...
Casgevy和Lyfgenia疗法的优势在于,它们不需要寻找捐赠者,而是利用患者自身的造血干细胞,通过基因插入或编辑,使其能够产生功能性的血红蛋白,从而大幅改善患者的血液状况和生活质量。两种疗法的临床实验效果都很好,患者接受Casgevy治疗后,80%的等位基因被编辑,99%的细胞表达HbF;在参与Lyfgenia临床试验的32例患者中,30位患...
LYFGENIA的处理和处置应遵循通用预防措施和当地生物安全指南(生物安全2级),以避免潜在的传染病传播。 【LYFGENIA剂型和强度】 LYFGENIA是一种用于静脉输注的细胞悬浮液。 LYFGENIA由一到四个输液袋组成,其中含有1.7到20×106个细胞/mL,悬浮在冷冻保存溶液中[参见如何供...
Lyfgenia的安全性和有效性在一项为期24个月的多中心研究中进行了数据分析,该研究纳入的是12-50岁患有VOEs病史的镰状细胞病患者,主要评估了患者在输注Lyfgenia 6至18个月期间VOCs(血管闭塞危象)达到完全缓解的疗效情况。 研究结果表明,...
近日,美国食品和药物管理局(FDA)宣布批准了两种具有里程碑意义的基因治疗药物——Casgevy和Lyfgenia,用于治疗镰状细胞病。这标志着医学界迈向了基因编辑技术应用于基因疾病治疗的新时代。 Casgevy:CRISPR基因编辑的里程碑 技术原理
Lyfgenia是一种用于治疗SCD的一次性基因疗法，其设计目的是将改良形式的β-珠蛋白基因(βA-T87Q珠蛋白基因)的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞(HSC)中。一旦患者具有βA-T87Q珠蛋白的基因，其红细胞可以产生能够抵抗血红细胞镰刀化的血红蛋白(HbAT87Q)，从而降低镰状血红蛋白(HbS)的比例，目标是减少镰状红细胞...
lyfgenia的原理 Lyfgenia疗法的原理,是利用一种慢病毒载体,将改良后的基因功能“拷贝”,再将“副本”“粘贴”到患者自身的造血干细胞中,使其产生抵抗血红细胞镰刀化的血红蛋白。 这种疗法主要用于治疗镰状细胞病。镰状细胞病的病因是基因突变,导致血红蛋白易粘连,从正常的扁圆形变为坚硬的镰刀状,进而堵塞血管,造成...
近日,美国FDA批准了两种针对镰状细胞病的新型基因疗法,即福泰制药的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia。这两种疗法都为该病提供了潜在的治愈方法。在试验中,两种疗法都消除了镰状细胞病特有的疼痛危象,这种危象可能导致严重的健康问题,包括死亡。 镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,血细胞扭曲成坚硬的镰刀形状,导致它们堆积并...
接受LYFGENIA治疗的患者曾发生血液恶性肿瘤。包括:急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)。 延迟血小板植入 LYFGENIA观察到血小板植入延迟。对于长期血小板减少的患者,血小板植入前出血风险会增加,并且在植入后出血风险可能会持续。 中性粒细胞植入失败