近日,美国FDA批准了两种针对镰状细胞病的新型基因疗法,即福泰制药的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia。这两种疗法都为该病提供了潜在的治愈方法。在试验中,两种疗法都消除了镰状细胞病特有的疼痛危象,这种危象可能导致严重的健康问题,包括死亡。 镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,血细胞扭曲成坚硬的镰刀形状,导致它们堆积并...
2023年12月08日,美国FDA宣布批准bluebird bio开发的基因疗法Lyfgenia(lovotibeglogene autotemcel,lovo-cel)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗12岁及以上患有镰刀型细胞贫血病(SCD)且有血管闭塞事件(VOE)史的患者。 Lyfgenia的安全性和有效性基于对12至50岁镰刀型细胞贫血病和VOE病史患者进行的一项为期24个月的单...
FDA对这两种疗法的决定涵盖了12岁及以上的患者。其中,Casgevy是FDA批准的第一个利用CRISPR基因编辑方法的基因疗法,不久前该疗法于英国获得全球首个监管批准。 Casgevy(exagamglogene autoemcel,也称为exa-cel)是一种离体CRISPR/Cas9基因编辑疗法,适用于患有复发性血管阻塞危象(VOC)的镰状细胞病患者。该产品由患者...
FDA对这两种疗法的决定涵盖了12岁及以上的患者。其中,Casgevy是FDA批准的第一个利用CRISPR基因编辑方法的基因疗法,不久前该疗法于英国获得全球首个监管批准。 Casgevy(exagamglogene autoemcel,也称为exa-cel)是一种离体CRISPR/Cas9基因编辑疗法,适用于患有复发性血管阻塞危象(VOC)的镰状细胞病患者。该制品由患者...
FDA批准基因疗法:Casgevy、Lyfgenia 近日,美国FDA批准了两种针对镰状细胞病的新型基因疗法,即福泰制药的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia。这两种疗法都为该病提供了潜在的治愈方法。在试验中,两种疗法都消除了镰状细胞病特有的疼痛危象,这种危象可能导致严重的健康问题,包括死亡。
近日,美国FDA批准了两种针对镰状细胞病的新型基因疗法,即福泰制药的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia。这两种疗法都为该病提供了潜在的治愈方法。在试验中,两种疗法都消除了镰状细胞病特有的疼痛危象,这种危象可能导致严重的健康问题,包括死亡。 镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,血细胞扭曲成坚硬的镰刀形状,导致它们堆积并阻...