其中,Casgevy是FDA批准的第一个利用CRISPR基因编辑方法的基因疗法,不久前该疗法于英国获得全球首个监管批准。 Casgevy(exagamglogene autoemcel,也称为exa-cel)是一种离体CRISPR/Cas9基因编辑疗法,适用于患有复发性血管阻塞危象(VOC)的镰状细胞病患者。该制品由患者的造血干细胞制成,使用CRISPR/Cas9技术进行修饰,然...
FDA对这两种疗法的决定涵盖了12岁及以上的患者。其中,Casgevy是FDA批准的第一个利用CRISPR基因编辑方法的基因疗法,不久前该疗法于英国获得全球首个监管批准。 Casgevy(exagamglogene autoemcel,也称为exa-cel)是一种离体CRISPR/Cas9基因编辑疗法,适用于患有复发性血管阻塞危象(VOC)的镰状细胞病患者。该产品由患者...
Both Casgevy (exagamglogene autotemcel) and Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) are autologous hematopoietic stem cell-based gene therapies.10,11,12On December 8, 2023, under Priority Review and Fast Track designation, each therapy received FDA approval for individuals aged 12 years and older...
FDA对这两种疗法的决定涵盖了12岁及以上的患者。其中,Casgevy是FDA批准的第一个利用CRISPR基因编辑方法的基因疗法,不久前该疗法于英国获得全球首个监管批准。 Casgevy(exagamglogene autoemcel,也称为exa-cel)是一种离体CRISPR/Cas9基因编辑疗法,适用于患有复发性血管阻塞危象(VOC)的镰状细胞病患者。该制品由患者...
近日,美国FDA批准了两种针对镰状细胞病的新型基因疗法,即福泰制药的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia。这两种疗法都为该病提供了潜在的治愈方法。在试验中,两种疗法都消除了镰状细胞病特有的疼痛危象,这种危象可能导致严重的健康问题,包括死亡。 镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,血细胞扭曲成坚硬的镰刀形状,导致它们堆积并阻...
近日,美国FDA批准了两种针对镰状细胞病的新型基因疗法,即福泰制药的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia。这两种疗法都为该病提供了潜在的治愈方法。在试验中,两种疗法都消除了镰状细胞病特有的疼痛危象,这种危象可能导致严重的健康问题,包括死亡。 镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,血细胞扭曲成坚硬的镰刀形状,导致它们堆积并阻...