血栓性微血管病(TMA)是干细胞移植中最常见的致命并发症,HSCT-TMA会增加病情复杂性并恶化结局。目前,还没有批准用于治疗HSCT-TMA的疗法。 narsoplimab是第一个在治疗HSCT-TMA方面申请FDA批准的候选药物。该药在HSCT-TMA和IgA肾病方面已被授予突破性疗法认定(BTD)和孤儿药资格(ODD)。narsoplimab是一种单克隆抗体,...
根据EBMT第47届年会的分析结果,研究性MASP-2抑制剂narsoplimab (OMS721)的药效学和药代动力学模型为造血干细胞移植相关的血栓性微血管病(HSCT-TMA)患者提供了一种基于体重的给药方法。 HSCT-TMA是一种危及生命的并发症,是由与HSCT(造血干细胞移植)相关的内皮损伤引起的。补体的凝集素途径被激活后发生内...
内皮损伤综合征,如HSCT-TMA、GVHD、静脉闭塞性疾病/窦性阻塞综合征、毛细血管渗漏综合征、特发性肺炎综合征和弥漫性肺泡出血,是由预处理方案、免疫抑制剂、感染和同种异体反应引起的多种早期移植并发症的常见症状。 Narsoplimab是一种可抑制补体凝集素途径效...
HSCT-TMA是造血干细胞移植(HSCT)的一种严重且常常致死性的并发症,这是一种系统性的、多因素的疾病,由与干细胞移植相关的预处理方案、免疫抑制疗法、感染、移植物抗宿主病(GvHD)和其他因素诱导的内皮细胞损伤引起。内皮损伤激活补体凝集素途径,在HSCT-TMA的发生发展中起重要作用。这种情况可发生在自体和异体移植中,...
1、本文提供了用于在人患者中治疗造血干细胞移植相关性血栓性微血管病(hsct-tma),例如在hsct之后的tma的组合物和方法,其包括向患者施用抗c5抗体或其抗原结合片段,其中根据特定的临床剂量方案(例如,以特定的剂量并根据特定的给药方案)施用(或用于施用)抗c5抗体或其抗原结合片段。
本研究证明,在接受HSCT的高危TA-TMA儿童患者中,去纤苷预防是可行的,初步数据表明去纤苷可以降低TA-TMA的风险。 前瞻性监测PAI-1有助于识别EDS高危患者 ▲▲▲ 成功预防TA-TMA会改善造血干细胞移植的结局,首当其冲是选择一种能够防止初始内皮损伤的药物。去纤苷是一种抗炎和抗血栓形成的药物,FDA批准其用于治疗肝...
2.一种治疗患有造血干细胞移植相关性血栓性微血管病(HSCT‑TMA)的人患者的方法, 该方法包括向该患者施用有效量的包含以下的抗C5抗体或抗原结合片段:分别如SEQ ID NO:19、18和3所示的CDR1、CDR2和CDR3重链序列,分别如SEQ ID NO:4、5和6所示的CDR1、 CDR2和CDR3轻链序列,和与人新生儿Fc受体(FcRn)结合...
HSCT-TMA may be treated, or even prevented, by removing or ameliorating triggering "hits", and recent studies have also shown substantial utility of complement-targeted therapies in this patient population. Further investigation into optimal management and treatment strategies is needed. Greater ...
narsoplimab是一种全人IgG4单克隆抗体,以甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶2(MASP-2)为靶点,开发用于治疗HSCT-TMA。此前,narsoplimab在美国已被授予治疗高危HSCT-TMA患者的突破性药物资格、预防补体介导的血栓性微血管病(TMA)和治疗HSCT-TMA的孤儿药资格,在欧盟被授予治疗造血干细胞移植(HSCT)的孤儿药资格。
EBMT第47届年会上的一项试验结果显示,在3例急性造血干细胞移植(HSCT)或骨髓移植(BMT)相关血栓性微血管病(TMA)患者的血清中添加narsoplimab(OMS721)可显著抑制人微血管内皮细胞(HMEC-1)上C5b-9和血小板血栓的形成。 此外,这些发现强调了凝集素途径在急性疾病患者群中具有调节微血管血栓形成的作用。