特指与造血干细胞移植相关的溶血尿毒症综合征(hemolytic uremic syndrome,HUS)和血栓性血小板减少性紫癜(thrombotic thrombocytopenic purpura,TTP)。TA- TMA是一个少见但致死性的异质性疾病实体,起源于治疗相关性内皮损伤,以及原发病相关的病理过程。移植相关...
一名患者在HSCT后12天出现非严重性TA-TMA。 观察到的TA-TMA发病率为4%,低于同种异体和自体患者相似人群中18%～40%的历史发病率。 本研究证明,在接受HSCT的高危TA-TMA儿童患者中,去纤苷预防是可行的,初步数据表明去纤苷可以降低TA-TMA的风险。 前瞻性监测PAI-1有助于识别EDS高危患者 ▲▲▲ 成功预防TA-TMA...
Omeros公司今天宣布,美国FDA已经接受该公司为在研单克隆抗体疗法narsoplimab递交的生物制品许可申请(BLA),用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)。FDA同时授予这一BLA优先审评资格,预计在今年7月17日之前做出回复。 造血干细胞移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)是可能致死的与干细胞移植手术相关的并发...
HSCT-TMA是造血干细胞移植(HSCT)的一种严重且常常致死性的并发症,这是一种系统性的、多因素的疾病,由与干细胞移植相关的预处理方案、免疫抑制疗法、感染、移植物抗宿主病(GvHD)和其他因素诱导的内皮细胞损伤引起。内皮损伤激活补体凝集素途径,在HSCT-TMA的发生发展中起重要作用。这种情况可发生在自体和异体移植中,...
根据EBMT第47届年会的分析结果,研究性MASP-2抑制剂narsoplimab (OMS721)的药效学和药代动力学模型为造血干细胞移植相关的血栓性微血管病(HSCT-TMA)患者提供了一种基于体重的给药方法。 HSCT-TMA是一种危及生命的并发症,是由与HSCT(造血干细胞移植)相关的内皮损伤引起的。补体的凝集素途径被激活后发生内...
TMA是干细胞移植最常见的致命并发症,目前尚无治疗HSCT-TMA的疗法! 2022年01月20日讯 /生物谷BIOON/ --Omeros Corporation近日宣布,该公司已于本月早些时候向美国食品和药物管理局(FDA)提交了针对该机构关于narsoplimab(OMS721)治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)的完整回应函(CRL)的回复。该回复包...
在第47届EBMT年会上发表的关键的2期试验(NCT0222545)结果显示,在患有高危造血干细胞移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)的成年患者中,MASP-2抑制剂narsoplimab(OMS721)表现出高缓解率以及对实验室标记物和器官功能的显著改善,与亚组无关。 在所有接受narsop...
1、本文提供了用于在人患者中治疗造血干细胞移植相关性血栓性微血管病(hsct-tma),例如在hsct之后的tma的组合物和方法,其包括向患者施用抗c5抗体或其抗原结合片段,其中根据特定的临床剂量方案(例如,以特定的剂量并根据特定的给药方案)施用(或用于施用)抗c5抗体或其抗原结合片段。
本研究证明,在接受HSCT的高危TA-TMA儿童患者中,去纤苷预防是可行的,初步数据表明去纤苷可以降低TA-TMA的风险。 前瞻性监测PAI-1有助于识别EDS高危患者 成功预防TA-TMA会改善造血干细胞移植的结局,首当其冲是选择一种能够防止初始内皮损伤的药物。去纤苷是一种抗炎和抗血栓形成的药物,FDA批准其用于治疗肝脏SOS,即...
2.一种治疗患有造血干细胞移植相关性血栓性微血管病(HSCT‑TMA)的人患者的方法, 该方法包括向该患者施用有效量的包含以下的抗C5抗体或抗原结合片段:分别如SEQ ID NO:19、18和3所示的CDR1、CDR2和CDR3重链序列,分别如SEQ ID NO:4、5和6所示的CDR1、 CDR2和CDR3轻链序列,和与人新生儿Fc受体(FcRn)结合...