一名患者在HSCT后12天出现非严重性TA-TMA。 观察到的TA-TMA发病率为4%,低于同种异体和自体患者相似人群中18%~40%的历史发病率。 本研究证明,在接受HSCT的高危TA-TMA儿童患者中,去纤苷预防是可行的,初步数据表明去纤苷可以降低TA-TMA的风险。 前瞻性监测PAI-1有助于识别EDS高危患者 ▲▲▲ 成功预防TA-TMA...
1、本文提供了用于在人患者中治疗造血干细胞移植相关性血栓性微血管病(hsct-tma),例如在hsct之后的tma的组合物和方法,其包括向患者施用抗c5抗体或其抗原结合片段,其中根据特定的临床剂量方案(例如,以特定的剂量并根据特定的给药方案)施用(或用于施用)抗c5抗体或其抗原结合片段。 2、示例性抗c5抗体是包含分别具有...
特指与造血干细胞移植相关的溶血尿毒症综合征(hemolytic uremic syndrome,HUS)和血栓性血小板减少性紫癜(thrombotic thrombocytopenic purpura,TTP)。TA- TMA是一个少见但致死性的异质性疾病实体,起源于治疗相关性内皮损伤,以及原发病相关的病理过程。移植相关...
HSCT-TMA是造血干细胞移植(HSCT)的一种严重且常常致死性的并发症,这是一种系统性的、多因素的疾病,由与干细胞移植相关的预处理方案、免疫抑制疗法、感染、移植物抗宿主病(GvHD)和其他因素诱导的内皮细胞损伤引起。内皮损伤激活补体凝集素途径,在HSCT-TMA的发生发展中起重要作用。这种情况可发生在自体和异体移植中,...
2022年01月20日讯 /生物谷BIOON/ --Omeros Corporation近日宣布,该公司已于本月早些时候向美国食品和药物管理局(FDA)提交了针对该机构关于narsoplimab(OMS721)治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)的完整回应函(CRL)的回复。该回复包括与外部临床、监管、法律专家密切合作起草的综合简报包,详细阐述了FD...
根据EBMT第47届年会的分析结果,研究性MASP-2抑制剂narsoplimab (OMS721)的药效学和药代动力学模型为造血干细胞移植相关的血栓性微血管病(HSCT-TMA)患者提供了一种基于体重的给药方法。 HSCT-TMA是一种危及生命的并发症,是由与HSCT(造血干细胞移植)相关的内皮损伤引起的。补体的凝集素途径被激活后发生内皮损伤。
2.一种治疗患有造血干细胞移植相关性血栓性微血管病(HSCT‑TMA)的人患者的方法, 该方法包括向该患者施用有效量的包含以下的抗C5抗体或抗原结合片段:分别如SEQ ID NO:19、18和3所示的CDR1、CDR2和CDR3重链序列,分别如SEQ ID NO:4、5和6所示的CDR1、 CDR2和CDR3轻链序列,和与人新生儿Fc受体(FcRn)结合...
本研究证明,在接受HSCT的高危TA-TMA儿童患者中,去纤苷预防是可行的,初步数据表明去纤苷可以降低TA-TMA的风险。 前瞻性监测PAI-1有助于识别EDS高危患者 成功预防TA-TMA会改善造血干细胞移植的结局,首当其冲是选择一种能够防止初始内皮损伤的药物。去纤苷是一种抗炎和抗血栓形成的药物,FDA批准其用于治疗肝脏SOS,即...
TMA是干细胞移植最常见的致命并发症,目前尚无治疗HSCT-TMA的疗法! narsoplimab(图片来源:) 2021年10月18日讯 /生物谷BIOON/ --Omeros Corporation近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已针对单抗药物narsoplimab(OMS721)生物制品许可申请(BLA)发布了一封完整回应函(CRL):拒绝批准narsoplimab,用于治疗造血干细胞移...
根据Akari Therapeutics的新闻稿,FDA已授予nomacopan罕见的儿科名称,用于造血干细胞移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)患者。——出国看病 除了罕见的儿科指定外,nomacopan之前还获得了孤儿药和快速通道指定。因此,代理可能有资格获得优先审查凭证。——出国看病 ...