I 期包括非典型溶血性尿毒症综合征、血栓性血小板减少性紫癜和 HSCT-TMA 患者,并有三个递增剂量队列来设定剂量并允许评估安全性。患者接受 4 次每周一次剂量的 narsoplimab;所有 I 期 HSCT-TMA 患者均接受高剂量治疗。II 期是队列扩展...
在HSCT-TMA中,narsoplimab阻断内皮损伤引起的凝集素通路激活。该药物还阻断MASP-2介导的激肽释放酶的凝血和激活。反之,narsoplimab使适应性免疫反应的抵抗感染的效应器功能完好。 试验研究 这项单组、开放性试验作为2期试验开始;然而,在FDA授予narsoplimab...
根据EBMT第47届年会的分析结果,研究性MASP-2抑制剂narsoplimab (OMS721)的药效学和药代动力学模型为造血干细胞移植相关的血栓性微血管病(HSCT-TMA)患者提供了一种基于体重的给药方法。 HSCT-TMA是一种危及生命的并发症,是由与HSCT(造血干细胞移植)相关的内皮损伤引起的。补体的凝集素途径被激活后发生内...
narsoplimab的作用是防止补体介导的炎症和内皮损伤,而不影响其他先天免疫途径的功能。 BLA中纳入的临床部分基于先前报道的在HSCT-TMA中进行的narsoplimab关键3期临床试验的结果。在该试验中,narsoplimab治疗的疗效数据显著超越了与美国FDA商定的关于主要疗效终点的阈值,并且在次要终点上表现出相似的强烈治疗反应。 这...
EBMT第47届年会上的一项试验结果显示,在3例急性造血干细胞移植(HSCT)或骨髓移植(BMT)相关血栓性微血管病(TMA)患者的血清中添加narsoplimab(OMS721)可显著抑制人微血管内皮细胞(HMEC-1)上C5b-9和血小板血栓的形成。 此外,这些发现强调了凝集素途径在急性疾病患者群中具有调节微血管血栓形成的作用。
HSCT-TMA是造血干细胞移植(HSCT)的一个重要且致命的并发症,主要是由HSCT引起内皮细胞损伤导致,而内皮细胞损伤介导的凝集素补体通路的激活,在HSCT-TMA的发展中起重要作用。 参见OMEROS Investor Presentation 2019 Narsoplimab活性成分专利家族 Narsoplimab活性成分家族在中美欧的保护范围不同,US和CN更宽泛些,涉及多...
TMA是干细胞移植最常见的致命并发症,目前尚无治疗HSCT-TMA的疗法! narsoplimab(图片来源:omeros.com) 2021年10月18日讯 /生物谷BIOON/ --Omeros Corporation近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已针对单抗药物narsoplimab(OMS721)生物制品许可申请(BLA)发布了一封完整回应函(CRL):拒绝批准narsoplimab,用于治疗造...
TMA是干细胞移植最常见的致命并发症,目前尚无治疗HSCT-TMA的疗法! narsoplimab(图片来源:) 2021年10月18日讯 /生物谷BIOON/ --Omeros Corporation近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已针对单抗药物narsoplimab(OMS721)生物制品许可申请(BLA)发布了一封完整回应函(CRL):拒绝批准narsoplimab,用于治疗造血干细胞移...
narsoplimab是一种全人IgG4单克隆抗体,以甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶2(MASP-2)为靶点,开发用于治疗HSCT-TMA。MASP-2是一种新的促炎蛋白靶点和补体系统凝集素途径的效应酶。凝集素途径主要由组织损伤或微生物感染激活。重要的是,与市面上或开发中的其他补体靶向药物不同,narsoplimab对MASP-2的抑制作用并...
Narsoplimab是一种可抑制补体凝集素途径效应酶MASP-2的全人IgG4单克隆抗体。在HSCT-TMA中,narsoplimab阻断内皮损伤引起的凝集素通路激活。该药物还阻断MASP-2介导的激肽释放酶的凝血和激活。反之,narsoplimab使适应性免疫反应的抵抗感染的效应器功能完好。