特指与造血干细胞移植相关的溶血尿毒症综合征(hemolytic uremic syndrome,HUS)和血栓性血小板减少性紫癜(thrombotic thrombocytopenic purpura,TTP)。TA- TMA是一个少见但致死性的异质性疾病实体,起源于治疗相关性内皮损伤,以及原发病相关的病理过程。移植相关...
一名患者在HSCT后12天出现非严重性TA-TMA。 观察到的TA-TMA发病率为4%,低于同种异体和自体患者相似人群中18%～40%的历史发病率。 本研究证明,在接受HSCT的高危TA-TMA儿童患者中,去纤苷预防是可行的,初步数据表明去纤苷可以降低TA-TMA的风险。 前瞻性监测PAI-1有助于识别EDS高危患者 ▲▲▲ 成功预防TA-TMA...
HSCT-TMA是造血干细胞移植(HSCT)的一种严重且常常致死性的并发症,这是一种系统性的、多因素的疾病,由与干细胞移植相关的预处理方案、免疫抑制疗法、感染、移植物抗宿主病(GvHD)和其他因素诱导的内皮细胞损伤引起。内皮损伤激活补体凝集素途径,在HSCT-TMA的发生发展中起重要作用。这种情况可发生在自体和异体移植中,...
HSCT-TMA是造血干细胞移植(HSCT)的一种严重且常常致死性的并发症,这是一种系统性的、多因素的疾病,由与干细胞移植相关的预处理方案、免疫抑制疗法、感染、移植物抗宿主病(GvHD)和其他因素诱导的内皮细胞损伤引起。内皮损伤激活补体凝集素途径,在HSCT-TMA的发生发展中起重要作用。这种情况可发生在自体和异体移植中,...
既往研究发现,ST2在疾病发病时与TA-TMA高度相关,移植前血清ST2水平高是TA-TMA风险的特异性指标。但在本研究中,只有一名患者在首次移植前ST2升高,该患者出现了严重的SOS,并因移植相关并发症而死亡。PAI-1的产生增加阻止了血栓的纤溶,高水平的PAI-1与TA-TMA的发生有关。由于去纤苷阻断PAI-1,预计在去纤苷预防...
Omeros公司今天宣布,美国FDA已经接受该公司为在研单克隆抗体疗法narsoplimab递交的生物制品许可申请(BLA),用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)。FDA同时授予这一BLA优先审评资格,预计在今年7月17日之前做出回复。 造血干细胞移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)是可能致死的与干细胞移植手术相关的并发...
有效治疗可指缓解HSCT‑TMA的至少一种症状(例如,微血管 病性溶血性贫血、血小板减少、内皮损伤、肾损伤、肾衰竭、浆膜炎、肺动脉高压和多系统器 官衰竭)。 [0124] 术语“有效量”是指提供所需生物学、治疗和/或预防结果的药剂的量。该结果可以 是减少、改善、缓和、减轻、延迟和/或缓解疾病的一种或多种体征...
HSCT-TMA是一种危及生命的并发症,是由与HSCT(造血干细胞移植)相关的内皮损伤引起的。补体的凝集素途径被激活后发生内皮损伤。 Narsoplimab是一种完全人源IgG4单克隆抗体,可抑制凝集素通路的效应酶MASP-2。MASP-2也能激活凝血级联反应。 2021年1月19日,FDA向narsoplimab用于治疗HSCT-TMA患者的生物制剂许可申请授...
内皮损伤综合征,如HSCT-TMA、GVHD、静脉闭塞性疾病/窦性阻塞综合征、毛细血管渗漏综合征、特发性肺炎综合征和弥漫性肺泡出血,是由预处理方案、免疫抑制剂、感染和同种异体反应引起的多种早期移植并发症的常见症状。 Narsoplimab是一种可抑制补体凝集素途径效...
EBMT第47届年会上的一项试验结果显示,在3例急性造血干细胞移植(HSCT)或骨髓移植(BMT)相关血栓性微血管病(TMA)患者的血清中添加narsoplimab(OMS721)可显著抑制人微血管内皮细胞(HMEC-1)上C5b-9和血小板血栓的形成。 此外,这些发现强调了凝集素途径在急性疾病患者群中具有调节微血管血栓形成的作用。