HSCT-TMA是造血干细胞移植(HSCT)的一种严重且常常致死性的并发症,这是一种系统性的、多因素的疾病,由与干细胞移植相关的预处理方案、免疫抑制疗法、感染、移植物抗宿主病(GvHD)和其他因素诱导的内皮细胞损伤引起。内皮损伤激活补体凝集素途径,在HSCT-TMA的发生发展中起重要作用。这种情况可发生在自体和异体移植中,...
特指与造血干细胞移植相关的溶血尿毒症综合征(hemolytic uremic syndrome,HUS)和血栓性血小板减少性紫癜(thrombotic thrombocytopenic purpura,TTP)。TA- TMA是一个少见但致死性的异质性疾病实体,起源于治疗相关性内皮损伤,以及原发病相关的病理过程。移植相关...
HSCT-TMA是造血干细胞移植(HSCT)的一种严重且常常致死性的并发症,这是一种系统性的、多因素的疾病,由与干细胞移植相关的预处理方案、免疫抑制疗法、感染、移植物抗宿主病(GvHD)和其他因素诱导的内皮细胞损伤引起。内皮损伤激活补体凝集素途径,在HSCT-TMA的发生发展中起重要作用。这种情况可发生在自体和异体移植中,...
一名患者在HSCT后12天出现非严重性TA-TMA。 观察到的TA-TMA发病率为4%,低于同种异体和自体患者相似人群中18%～40%的历史发病率。 本研究证明,在接受HSCT的高危TA-TMA儿童患者中,去纤苷预防是可行的,初步数据表明去纤苷可以降低TA-TMA的风险。 前瞻性监测PAI-1有助于识别EDS高危患者 ▲▲▲ 成功预防TA-TMA...
HSCT-TMA是造血干细胞移植(HSCT)的一种严重且常常致死性的并发症,这是一种系统性的、多因素的疾病,由与干细胞移植相关的预处理方案、免疫抑制疗法、感染、移植物抗宿主病(GvHD)和其他因素诱导的内皮细胞损伤引起。内皮损伤激活补体凝集素途径,在HSCT-TMA的发生发展中起重要作用。这种情况可发生在自体和异体移植中,...
Omeros公司今天宣布,美国FDA已经接受该公司为在研单克隆抗体疗法narsoplimab递交的生物制品许可申请(BLA),用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)。FDA同时授予这一BLA优先审评资格,预计在今年7月17日之前做出回复。 造血干细胞移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)是可能致死的与干细胞移植手术相关的并发...
有效治疗可指缓解HSCT‑TMA的至少一种症状(例如,微血管 病性溶血性贫血、血小板减少、内皮损伤、肾损伤、肾衰竭、浆膜炎、肺动脉高压和多系统器 官衰竭)。 [0124] 术语“有效量”是指提供所需生物学、治疗和/或预防结果的药剂的量。该结果可以 是减少、改善、缓和、减轻、延迟和/或缓解疾病的一种或多种体征...
HSCT-TMA是一种危及生命的并发症,是由与HSCT(造血干细胞移植)相关的内皮损伤引起的。补体的凝集素途径被激活后发生内皮损伤。 Narsoplimab是一种完全人源IgG4单克隆抗体,可抑制凝集素通路的效应酶MASP-2。MASP-2也能激活凝血级联反应。 2021年1月19日,FDA向narsoplimab用于治疗HSCT-TMA患者的生物制剂许可申请授...
TA-TMA是一类以微血管性溶血性贫血、血小板减少、微血栓形成和多器官功能障碍为主要临床表现的HSCT后严重并发症。可依据乳酸脱氢酶(LDH)升高、蛋白尿、高血压、新发的血小板减少(血小板计数<50×109/L或较基线水平下降≥50%)、新发的贫血、溶血、微血管病变证据、终末补体活化(血浆sC5b-9高于正常上限)证据来鉴别...
内皮损伤综合征,如HSCT-TMA、GVHD、静脉闭塞性疾病/窦性阻塞综合征、毛细血管渗漏综合征、特发性肺炎综合征和弥漫性肺泡出血,是由预处理方案、免疫抑制剂、感染和同种异体反应引起的多种早期移植并发症的常见症状。 Narsoplimab是一种可抑制补体凝集素途径效...