网络脂蛋白脂酶缺乏 网络释义 1. 脂蛋白脂酶缺乏 脂蛋白脂酶缺乏(Glybera) 非胰岛素依赖糖尿病(Forxiga) 症状性玻璃体黄斑粘连(Jetrea) 类风湿关节炎(Xeljanz) 慢… ip-science.thomsonreuters.com.cn|基于3个网页
欧洲药品管理局EMA批准了首例基因疗法药物:荷兰uniQure公司研发的Glybera药物,用于治疗脂蛋白脂酶缺乏(lipoprotein lipase deficiency )。EMA对Glybera的推荐上市建议对于基因治疗领域而言是个极大的进步,也是基因治疗领域的先河,这将有助于其他基因治疗方法的陆续面世。 据路透社媒体最新资讯,上周五时,欧洲药品管理局EMA推荐...
基因治疗:从Glybera到未来 2012年11月,欧盟批准了西方发达国家的首个基因治疗药物Glybera上市,用于治疗遗传性脂蛋白脂肪酶缺乏症。尽管中国早在2003年就批准了一个用于肿瘤治疗的基因治疗药物上市,但该药物未经严格临床试验验证,未获得欧美国家的认可。Glybera的批准上市标志着基因治疗领域的重大突破,因为它打破了长期困扰...
生物技术公司Genzyme 基因治疗研究和开发负责人Sam Wadsworth 说:“对于患有罕见遗传疾病的人,这是一个重要的时刻。一种新的治疗形式已经开启。”Wadsworth密切关注Glybera的获批过程,他期望Glybera获得批准将为包括Genzyme公司在内开发中的其他基因治疗铺平道路。 基因治疗的概念相对简单:查明由突变基因导致的疾病,利用起...
荷兰Amsterdam Molecular Therapeutics’(AMT)公司研发的Glybera药物在治疗急性胰腺炎方面展现出显著疗效。该药物针对的是由脂蛋白脂酶缺乏导致的急性胰腺炎。脂蛋白脂酶是一种参与脂肪代谢的酶,缺乏这种酶会导致脂肪代谢紊乱,进而引发急性胰腺炎。 临床实验结果显示,Glybera药物在治疗急性胰腺炎方面具有显著疗效。实验中,研...
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UniQure放弃向FDA提交基因疗法Glybera 经过了多年的研究,业界对于这种从基因水平上治疗疾病的方法还是心存疑虑。而最近FDA则又给了这一疗法一记重击。三个月前,FDA要求荷兰公司UniQure在再次提交其用于治疗罕见病——脂蛋白酶缺乏症(LPLD)的基因疗法Glybera审批前,还需要提交两项临床研究的数据。而在纠结了三个月后,...
$uniQure(QURE)$【世界上最贵的药物来了】名为"Glybera"的首款基因治疗药物将在德国上市,定价140万美元,用于治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病(LPLD)患者,由荷兰生物科技公司UniQure研发制造,天价的Glybera则展现了单一治疗如何修复缺陷基因,可能颠覆传统的医药商业模式。网页链接 ...
定价太高需求少 罕用药Glybera要退市 罕用药Glybera
Glybera最初的活性成分来自于Xenon的平台。Xenon曾与不列颠哥伦比亚大学(UBC)的合作者一起证明了,人类脂蛋白脂肪酶(LPL)的单基因突变,称为LPLS447X突变,可引起LPL酶活性增加,从而降低甘油三酯水平。2000年8月,Xenon与UBC签订了一项许可协议,根据该协议,Xenon获得了根据UBC控制的若干知识产权利益的全球独家许可,以开发...