Glybera利用一种腺相关病毒(AAV)将一个功能性的LPL基因拷贝传递给骨骼肌。北卡罗来纳大学教堂山分校基因治疗中心主任Jude Salmuski 曾在上世纪80年代初创先利用AAV作为基因治疗载体。Salmuski 说AAV有几个特性,使得它成为一种有吸引力的基因治疗载体。AAV DNA很少整合到宿主基因组中,减少了基因整合的促癌性突变风险。
PTC124,之前由于IIb期临床试验结果不理想而搁置多时,也将开始III期临床试验。Glybera导入LPL基因的载体是腺相关病毒(AAV),其作用靶点是肌肉,采用肌肉局部注射的方式。这些特点与DBMD的导入新mini-dystrophin基因的基因治疗策略一致,具有重要的参考价值。 基因治疗是现代医学发展的必然选择,虽然道路还很漫长,但我们已经看...
Glybera借助一种腺相关病毒(AAV)将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌,大大降低患者胰腺炎的发病率,且可以放松饮食限制、提高生活质量。值得注意的是,Glybera的临床数据并未达到主要终点,且证实其持续性的数据也不充足。Glyber...阅读全文 光热疗法有助细胞免疫疗法治疗实体肿瘤 3月30日 美国加利福尼亚大...
The topics that will be covered include acute reactions, immunological reactions to the AAV capsid and expressed transgene, viral biodistribution and shedding, DNA integration and carcinogenicity. These safety aspects of GT will be discussed with a focus on alipogene tiparvovec, in addition to ...
AAVgene therapygenetic diseasegenomeeditingclinical trialThe recent market approvals of recombinant adeno-associated virus (rAAV)gene therapies in Europe and the United States are landmark achievementsin the history of modern science. These approvals are also anticipated toherald the emergence of a ...
“设计更好的启动子,让 AAV 的组织特异性更强,这样就为减少剂量提供了可能。” 除此之外,Dr. van Deventer 还强调,基因治疗不仅仅局限在基因表达方面,通过沉默相关基因治疗疾病同样可行。“事实证明,对于亨廷顿舞蹈症来说,沉默基因就是非常有效的方法。”...
Glybera 借助一种腺相关病毒(AAV)将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌,大大降低患者胰腺炎的发病率,且可以放松饮食限制、提高生活质量。然而值得注意的是,Glybera 的临床数据并未达到主要终点,且证实其持续性的数据也不充足。Glybera 可以减轻胰腺炎发作,但是不能彻底治愈。
Glybera借助一种腺相关病毒(AAV)将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌,大大降低患者胰腺炎的发病率,且可以放松饮食限制、提高生活质量。值得注意的是,Glybera的临床数据并未达到主要终点,且证实其持续性的数据也不充足。Glybera可以减轻胰腺炎发作,但是不能彻底治愈。为了获得上市许可,UniQure历时3年并进行...
为什么Glybera会黯然退市? Glybera借助一种腺相关病毒(AAV)将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌,大大降低患者胰腺炎的发病率,且可以放松饮食限制、提高生活质量。值得注意的是,Glybera的临床数据并未达到主要终点,且证实其持续性的数据也不充足。Glyber...阅读全文 最“...