经过了多年的研究,业界对于这种从基因水平上治疗疾病的方法还是心存疑虑。而最近FDA则又给了这一疗法一记重击。三个月前,FDA要求荷兰公司UniQure在再次提交其用于治疗罕见病——脂蛋白酶缺乏症(LPLD)的基因疗法Glybera审批前,还需要提交两项临床研究的数据。而在纠结了三个月后,UniQure公司最终决定放弃在美国市场上市...
2022年1月,基于美国FDA批准扩大NBI-921352用于SCN8A-DEE人群的研究,包括2至11岁的受试者,Xenon收到了总额为1500万美元的里程碑付款(包括675万美元的现金和825万美元的普通股股权投资)。 2021年,Xenon确认了与非阿片类药物疼痛管理公司Pacira BioSciences之间针对PCRX301的全球开发和商业化权利协议相关的300万美元收入,...
中国基因治疗 CDMO 产业迎来了一位先锋者和领路人,他是全球首个 FDA 批准上市的靶向 TNF 人鼠嵌合单克隆抗体药物和首个获批上市的基因疗法药物 Glybera 的主要开发人 ——Sander van Deventer。 近日,生辉得到确切消息,Sander van Deventer 已经加入中国基因与细胞治疗 CDMO 公司苏州博腾生物制药有限公司担任首席科学官...
如过病人已经发展到诱发出并发症(糖尿病的,慢性胰腺炎的病人等等),Glybera疗法也许能给疾病控制带来希望。 然而,这一疗法极其昂贵,在美国也没通过FDA批准。 而我,会持续在我的小小博客世界里分享低脂美食,让饮食控制这件事儿变得不那么困难。 想了解更为详细的关于Glybera的情况? 请看这里here (英文)和这里 译者...
2021年,Xenon确认了与非阿片类药物疼痛管理公司Pacira BioSciences之间针对PCRX301的全球开发和商业化权利协议相关的300万美元收入,其中包括FDA批准IND申请的100万美元里程碑付款和1b期临床试验启动的200万美元里程碑付款。此后Xenon未从该合作中获得收入。2022年11月,Pacira BioSciences做出终止PCRX-301临床开发的战略决策...
此外,美国食品药品监督管理局(FDA)表示,出售山寨基因治疗用品是非法的。尽管如此,一些生物黑客仍然自作主张地从已发表的论文中获取信息,即使其中一些已经获得专利。Ishee 说:“这些论文可能有 10 种不同的保护方式,但我不在乎。因为我的目的不是卖。”
另外,不幸的是,Actha不是FDA批准的婴儿痉挛症药物,这就意味着患者家庭很难让保险公司帮忙支付这个巨额款项。 TOP 8 Myozyme Myozyme由健赞公司(Genzyme)研发,当它用于儿童治疗时,一年的费用是100000美元;用于成人治疗时,一年的费用是300000美元。Myozyme用于治疗一种罕见的致命性疾病:庞贝氏症。该病会使心脏和骨骼肌...
5年前,它成为西方世界第一个上市的基因制剂,给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症(LPLD),由荷兰UniQure公司(前身是阿姆斯特丹分子治疗公司,1998年从阿姆斯特丹大学独立出来)开发。 2012年10月,Glybera获得欧盟药物管理机构批准。2014年,Glybera正式上市。2017年...
Glybera使用注射针剂疗法,目的是替换载“脂蛋白酶缺乏症(LPLD)”病人身体的大肌肉群中的基因,使其能正常产生载脂蛋白酶的,从而消除病人病症。该药品利用病毒作为载体携带载脂蛋白酶的基因进入身体,替换病人体内的病态基因。没错,这是一种基因疗法!它在欧洲已经被批准进入市场。据我所知,在美国因为FDA的种种要求,它...