2017年4月,即将迎来上市期限(10月25日)之际,UniQure却对外宣布,将不再申请延期。这意味着,这一艰难问世的药物即将退出市场! 为什么Glybera会黯然退市? Glybera借助一种腺相关病毒(AAV)将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌,大大降低患者胰腺炎的发病率,且可以放松饮食限制、提高生活质量。值得注意的是,...
罕用药Glybera
现在,Glybera却面临退市的困境。究其原因,多与定价太高、市场需求受限两大因素有关。Glybera针对的适应症过于罕见,发病率约为1/100万而且误诊率较高。更打击的是,Glybera平均一次疗法费用高达100万美元,“一针百万”的定价无疑超出了患者所能承担的范畴。上市至今只有一位患者接受了该药治疗。虽然德国DAK医疗保险公司...
最“昂贵”药物Glybera即将退市,基因疗法支付壁垒如何破? 说起Glybera(格利贝拉),总忍不住唏嘘感叹。 5年前,它成为西方世界第一个上市的基因制剂,给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症(LPLD),由荷兰UniQure公司(前身是阿姆斯特丹分子治疗公司,1998年从阿姆...