CAR-T细胞可以通过基因编辑等方法加入其他基因（如自杀基因、检测/选择基因或免疫调节元件等）从而提高CAR-T细胞的抗原识别能力，T细胞持久性，细胞增殖能力，或控制T细胞活性。对于经过基因修饰的CAR-T细胞，可能需要进行额外的非临床试验，以评估特定元件的功能性和CAR-T产品的安全性，内容如下：（1）混合淋巴细胞反应有...
在一项IIT中,该疗法以极低的给药剂量(低至传统CAR-T疗法剂量的1%)实现了肿瘤细胞的完全清除,成功帮助超过20名复发难治性白血病或淋巴瘤患者达到CR状态并顺利出院。在最新的IIT临床研究中,临床专家将代谢增强型CD19 CAR-T疗法的注射剂量进一步降低至常规剂量的千分之一后仍然能够在患者体内高效扩增,并成功助力数位患...
本月19 日,FDA 发布公告,要求所有已经获批的 CAR-T 细胞治疗产品进行产品标签更新,在黑框警告中增加「关于治疗后可能继发 T 淋巴细胞瘤」的内容。 FDA:6 款产品全需增加黑框警告 FDA 认为,所有已经获批上市的靶向 BCMA 或 CD19 的 CAR-T 细胞治疗产品均存在严重的继发 T淋巴细胞瘤的恶性风险。全球目前已经...
CAR-T细胞疗法全称是“嵌合抗原受体T细胞疗法”,是通过在T细胞表面插入人工合成的嵌合抗原受体(CAR),对T细胞进行基因重新编程,将其改造为一个仿佛自带“导航头”的武器,一旦遇到肿瘤细胞,即可识别并结合癌细胞表面的特定蛋白质或抗原,以达到...
1月19日,FDA正式要求目前美国已上市的6种CAR-T细胞治疗产品,全部要在说明书上添加新的“黑框警告”信息,提示存在继发T细胞恶性肿瘤的重大风险。 其实在去年7月,FDA就已经注意到CAR-T治疗后继发T细胞肿瘤的风险,在去年11月底正式开启调查。截止到2023年12月31日,已经统计到22例在CAR-T治疗后发生T细胞恶性肿瘤的案...
值得一提的是,2023年11月8日,斯坦福大学的研究人员在 Nature 上发表了题为:Latent human herpesvirus 6 is reactivated in CAR T cells 的研究论文。 该研究使用全面的基因组学分析,将特定的人类细胞状态与潜伏病毒再激活事件联系起来。通过对现有测序数据集的重新分析,研究团队发现,一种地方性β疱疹病毒——人类疱...
2022年12月2日,Beam Therapeutics宣布FDA已解除对其基于碱基编辑的CAR-T细胞疗法BEAM-201的临床搁置,批准了BEAM-201用于治疗复发/难治性T淋巴细胞白血病 (T-ALL) 和T淋巴母细胞淋巴瘤 (T-LL) 的IND申请。 BEAM-201是Beam Therapeutics开发的基于胞嘧啶碱基编辑(Cytosine Base Editor,CBE)的针对CD7靶点的四重碱基编...
嵌合抗原受体T细胞(chimeric antigen receptors T cells CAR T细胞)是一种基因工程化T细胞,通过修饰人源T细胞,在T细胞表面表达针对特定的肿瘤抗原的CAR,使其具备能够识别和攻击癌细胞的能力,激活免疫系统来治疗疾病。CAR-T细胞疗法具有高度的特异性,且疗效持久,在血液系统肿瘤领域以及各种恶性肿瘤的试验研究和临床治疗取得...
标签：#CAR-T 美国食品药品监督管理局已批准NXC-201（Nexcella）作为下一代嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，被指定为孤儿药物（ODD），用于治疗多发性骨髓瘤（MM）。NXC-201将获得7年的美国市场独家经营权、临床测试税收抵免，并免于支付《处方药使用费法案》（PDUFA），该法案目前估计为300万美元。The FDA has ...
1月19日,FDA正式要求目前美国已上市的6种CAR-T细胞治疗产品,全部要在说明书上添加新的“黑框警告”信息,提示存在继发T细胞恶性肿瘤的重大风险。 其实在去年7月,FDA就已经注意到CAR-T治疗后继发T细胞肿瘤的风险,在去年11月底正式开启调查。截止到2023年...