EBT-101是Excision BioTherapeutics的一种基于CRISPR的基因编辑疗法,在I期研究中是安全的,耐受性良好,但它并没有阻止前三名停止抗逆转录病毒治疗的参与者的病毒反弹,根据上周在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上的演讲。 切除对研究结果产生了积极的影响,并指出有利的安全性数据是开发潜伏病毒感染疗法的必要步骤。...
EBT-101一般不能治愈艾滋病,只能达到一定的辅助改善疾病效果,能够延长患者的生命,需要配合医生选择合适的方法治疗,才能帮助疾病得到改善。 EBT-101在多种细胞系中均具有切除艾滋病基因组织的能力,可以达到抑制体内病毒自身以及复制的效果,能避免短时间内出现病情加重的现象,可以达到控制疾病和延缓病情进展的效果,但是并不...
第一批的三名患者在接受EBT-101治疗后,停止了服用抗逆转录病毒药物,但是他们体内的病毒再次反弹。专家表示失败的原因可能是该治疗方法未达到所有的携带HIV病毒的潜伏细胞,接下来将在第二批患者中测试更高剂量的 EBT-101,并正在探索可能比...
EBT-101是第一个针对人类整合病毒的CRISPR疗法。EBT-101是美国坦普尔大学路易斯·卡茨医学院和Excision BioTherapeutics合作的成果,由腺相关病毒 (AAV) 来装载CRISPR-Cas9和两种向导RNA(gRNA),通过靶向HIV基因组内的三个不同位点,在宿主基因...
近日,Excision BioTherapeutics公司宣布其基于CRISPR基因编辑技术的疗法EBT-101已被FDA授予快速通道指定,该疗法旨在实现人类免疫缺陷病毒1型(HIV-1)的功能性痊愈。HIV-1也就是我们熟知的1型艾滋病,该病毒使用整合酶将其病毒DNA插入(整合)到人体CD4细胞的DNA中。感染人体后因机体抵抗力极度下降会出现多种感染,后期...
EBT-101是一种独特的基因编辑治疗方法,有可能塑造未来的艾滋病治愈方法。在对EBT-101进行人体临床试验之前,研究人员首先从非人类灵长类动物的研究中收集了安全性数据。这就需要使用一种适应于治疗SIV感染的EBT-101,它模仿人类的HIV感染,但只针对非人类灵长类动物。在临床前试验中,哈利利博士及其同事将siv特异性...
一位接受EBT-101治疗的人在停止治疗后,可以保持病毒抑制长达四个月,这比停止抗病毒药物后病毒通常会反弹的时间要长得多,所以EBT-101或类似的CRISPR疗法可能在组合功能性治愈技术中发挥作用。研究人员目前正在对第二组进行更高剂量的EBT-101进行测试,并寻找有没有比腺相关病毒载体更有效的CRISPR递送方法。
该临床前研究中,研究者将针对于 SIV 感染的特异性 CRISPR-Cas9 基因编辑构建体 EBT-001 包装到腺相关病毒(AAV9)载体中,通过静脉注射的方式递送至感染 SIV 的动物体内。其中,EBT-101 中包含双向导 RNA,能够实现同时靶向 SIV 或 HIV 基因组内三个不同位点的多重编辑方法。这导致其能够切除大部分艾滋病毒...
EBT-101是一种针对HIV前病毒DNA的体内基于CRISPR的药物,是一种独特的基因疗法,利用了CRISPR对细菌的病毒防御能力。它使用腺相关病毒 (AAV) 提供一次性治疗以功能性治愈 HIV 感染。临床前研究表明,它可以切除多种细胞系中的 HIV 前病毒 DNA,包括人类原代细胞和多种动物模型以及非人类灵长类动物。CRISPR 是一种工具...
没有观察到EBT-101基因载体在与男性生殖功能相关的两个组织区室中水平传播的证据。数据支持将剂量递增至队列B,并进一步开发EBT-101:Excision计划在2023年第4季度将剂量递增至下一个剂量水平(3.0x 1012vg/kg),并在2024年提供额外的数据。这个初步分析结果为进一步的研究提供了有力的支持,期待EBT-101在未来能够...