“EBT-101-001试验的初步数据提供了重要的临床证据,表明基因编辑治疗方式可以安全地用于靶向人类细胞中的HIV DNA库,”华盛顿大学圣路易斯医学院的研究调查员Rachel Presti博士在一份新闻稿中说。“这项研究为研究人员提供了关于如何将CRISPR技术应用于解决传染病的宝贵见解,并且是朝着旨在优化这种治疗方式以治疗数百万受HI...
这就需要使用一种适应于治疗SIV感染的EBT-101，它模仿人类的HIV感染，但只针对非人类灵长类动物。在临床前试验中，哈利利博士及其同事将siv特异性CRISPR-Cas9基因编辑构建物EBT-001包装成腺相关病毒9 (AAV9)载体，可以静脉注射到siv感染的动物体内。研究团队将10只动物随机分为对照组和治疗组，其中三只动物不接受治疗...
EBT-101 是一种独特的体内基因编辑CRISPR 疗法,旨在一针注射治愈 HIV 感染。EBT-101 采用腺相关病毒 (AAV) 来传递 CRISPR-Cas9 和双向导 RNA,从而实现多重体内编辑方法,同时针对 HIV 基因组中的三个不同位点。这可以切除大部分 HIV ...
“EBT-101 是一种基于 CRISPR 的基因编辑疗法,我们希望其能够成为一种潜在的 HIV 功能性治疗方法。我们专注于为感染性疾病患者开发基于 CRISPR 的治疗方法,共享这些初始安全性和生物分布数据对 HIV/AIDS 社区、大型传染病社区以及正在开发的其他适应症基因疗法都很重要。”Excision 公司首席执行官 Daniel Dornbusch 表示。
这项研究促成了EBT-101的开发,EBT-101是一种基于CRISPR的疗法,由腺相关病毒载体传递,使用两个导向RNA靶向整合的HIV基因组上的三个位点。在这些位置进行切割可以防止完整新病毒的产生。去年8月,研究人员报告说,单剂量的猿猴版本的疗法在抗逆转录病毒治疗的猴子中安全有效地去除了整合的SIV。但这项研究没有包括治疗中...
在美国基因与细胞治疗学会的年度会议上,有关EBT-101的一项早期研究表明,这种CRISPR基因编辑疗法虽然对参与者安全且副作用小,但对于三名停止了常规抗逆转录病毒治疗的HIV患者,并没有防止病毒的再次活跃。 据之前的aidsmap报道,去年十月的一次科学会议上...
这就需要使用一种适应于治疗SIV感染的EBT-101,它模仿人类的HIV感染,但只针对非人类灵长类动物。在临床前试验中,哈利利博士及其同事将siv特异性CRISPR-Cas9基因编辑构建物EBT-001包装成腺相关病毒9 (AAV9)载体,可以静脉注射到siv感染的动物体内。 研究团队将10只动物随机分为对照组和治疗组,其中三只动物不接受治疗,...
EBT-101是一种针对HIV前病毒DNA的体内基于CRISPR的药物,是一种独特的基因疗法,利用了CRISPR对细菌的病毒防御能力。它使用腺相关病毒 (AAV) 提供一次性治疗以功能性治愈 HIV 感染。临床前研究表明,它可以切除多种细胞系中的 HIV 前病毒 DNA,包括人类原代细胞和多种动物模型以及非人类灵长类动物。CRISPR 是一种工具...
EBT-101是基于CRISPR的基因编辑疗法，靶向 HIV前病毒DNA，单次静脉注射后以治疗HIV感染。该疗法利用腺相关病毒 (AAV) 来装载CRISPR-Cas9和两种向导RNA（gRNA），同时靶向HIV基因组内的三个不同位点，通过多次切割切除大部分HIV基因组，最大限度地减少潜在的病毒逃逸。临床前研究结果显示，EBT-101在多种细胞系中均...
在美国基因与细胞治疗学会的年度会议上,有关EBT-101的一项早期研究表明,这种CRISPR基因编辑疗法虽然对参与者安全且副作用小,但对于三名停止了常规抗逆转录病毒治疗的HIV患者,并没有防止病毒的再次活跃。 据之前的aidsmap报道,去年十月的一次科学会议上公布的结果显示,EBT-101在人体内分布均匀,初期三名接受治疗的患者也...