EBT-101是一种针对HIV前病毒DNA的体内基于CRISPR的药物,是一种独特的基因疗法,利用了CRISPR对细菌的病毒防御能力。它使用腺相关病毒 (AAV) 提供一次性治疗以功能性治愈 HIV 感染。临床前研究表明,它可以切除多种细胞系中的 HIV 前病毒 DNA,包括人类原代细胞和多种动物模型以及非人类灵长类动物。CRISPR 是一种工具...
EBT-101 是一种独特的体内基因编辑CRISPR 疗法,旨在一针注射治愈 HIV 感染。EBT-101 采用腺相关病毒 (AAV) 来传递 CRISPR-Cas9 和双向导 RNA,从而实现多重体内编辑方法,同时针对 HIV 基因组中的三个不同位点。这可以切除大部分 HIV ...
“EBT-101-001试验的初步数据提供了重要的临床证据,表明基因编辑治疗方式可以安全地用于靶向人类细胞中的HIV DNA库,”华盛顿大学圣路易斯医学院的研究调查员Rachel Presti博士在一份新闻稿中说。“这项研究为研究人员提供了关于如何将CRISPR技术应用于解决传染病的宝贵见解,并且是朝着旨在优化这种治疗方式以治疗数百万受HI...
EBT-101是一种双切基因疗法,旨在治疗人类免疫缺陷病毒1型(HIV-1)。这种疗法通过在体内进行两次切割,移除HIV基因组的大部分,从而防止HIV逃逸和复制。这是一种可能具有治愈性的、一次性的基于CRISPR的治疗方法。目前,EBT-101正在进行1/2期临床试验,评估其在接受持续抗逆转录病毒治疗且HIV RNA低于检测水平的成年患者中...
在2019年的机会性感染大会上,天普大学团队的Tricia Burdo博士报告说,CRISPR疗法成功从猴子细胞中去除了SIV片段,SIV是一种类似HIV的病毒,这次成功也让他们开始研发EBT-101。EBT-101的首次人体临床试验于去年开始,在接受抗病毒治疗,且病载稳定无法检测的人中测试这种疗法。去年9月,Excision BioTherapeutics宣布,第一名I/...
在对EBT-101进行人体临床试验之前，研究人员首先从非人类灵长类动物的研究中收集了安全性数据。这就需要使用一种适应于治疗SIV感染的EBT-101，它模仿人类的HIV感染，但只针对非人类灵长类动物。在临床前试验中，哈利利博士及其同事将siv特异性CRISPR-Cas9基因编辑构建物EBT-001包装成腺相关病毒9 (AAV9)载体，可以静脉...
在美国基因与细胞治疗学会的年度会议上,有关EBT-101的一项早期研究表明,这种CRISPR基因编辑疗法虽然对参与者安全且副作用小,但对于三名停止了常规抗逆转录病毒治疗的HIV患者,并没有防止病毒的再次活跃。 据之前的aidsmap报道,去年十月的一次科学会议上...
在美国基因与细胞治疗学会的年度会议上,有关EBT-101的一项早期研究表明,这种CRISPR基因编辑疗法虽然对参与者安全且副作用小,但对于三名停止了常规抗逆转录病毒治疗的HIV患者,并没有防止病毒的再次活跃。 据之前的aidsmap报道,去年十月的一次科学会议上公布的结果显示,EBT-101在人体内分布均匀,初期三名接受治疗的患者也...
这导致了EBT-101的开发,EBT-101是一种基于CRISPR的疗法,由腺相关病毒提供,该病毒使用双向导RNA靶向整合的HIV基因组上的三个位点。在这些位置进行切割可以防止产生完整的病毒。去年8月,研究人员报告说,单剂量的猿猴版本的疗法可以安全有效地从接受抗逆转录病毒治疗的猴子的病毒库中去除HIV样病毒,但这项研究不包括治疗...
EBT-101采用腺相关病毒(AAV)来传递CRISPR-Cas9和双向导RNA,从而实现多重体内编辑方法,同时靶向HIV基因组内的三个不同位点。这允许切除大部分HIV基因组,从而最大限度地减少潜在的HIV逃逸。关于EBT-101临床计划EBT-101 1/2 期试验是一项开放标签、多中心、单剂量递增研究,旨在评估EBT-101在大约9名接受抗逆转录病毒...