OTC缺乏症是一种罕见的遗传性疾病,会导致血液中氨的积累,对大脑造成毒性,严重时可导致癫痫、脑损伤,甚至死亡。2025年1月9日,iECURE公司宣布,首例接受ECUR-506治疗的婴儿在治疗后3个月至6个月期间,不再需要氨清除剂药物,蛋白质摄入量恢复正常水平,且未出现高氨血症危象。ECUR-506是首个在美国被批准用于婴儿研究...
美国国立卫生研究院(NIH)在2025年向佛罗里达大学(University of Florida,佛罗里达大学,2025USNews美国大学排名:30)的研究人员提供了300万美元的资助,用于开发一种新的、易于使用的HIV检测试剂盒。该试剂盒利用先进的CRISPR技术,有望成为一种早期预警系统,拯救数百万人的生命。尽管家庭检测试剂盒在各种健康筛查中变得越来...
April 8–11, 2025 Join us 8-11 April, 2025, at Booth #B1S to experience the future of CRISPR genome editing! Explore our complete design-to-analysis workflow solutions that are crafted to empower your CRISPR genome editing research.
AAV(腺病毒相关病毒)在基因治疗中作为基因治疗的载体,因其低致病性和在多种组织中提供长期基因表达的能力而得到广泛应用。文章提到,截至2025年,已有十种基于rAAV的基因治疗产品获得FDA批准,用于治疗眼科、神经系统、代谢、血液、神经肌肉、心血管疾病及癌症等多种疾病。此外,Luxturna(voretigene neparvovec)是FDA批准...
张锋院士 2025 年首篇 Cell!基因编辑领域再获新进展 在基因治疗领域,CRISPR-Cas 系统凭借其强大的基因编辑能力展现出巨大的潜力,然而,免疫原性问题却成为其临床应用的关键阻碍。多数健康个体对源于细菌的 Cas 核酸酶存在预存免疫,严重限制了 CRISPR-Cas 系统在治疗中的有效性和安全性。
据英国《新科学家》网站2月24日报道，国际育种公司Genus借助CRISPR技术，对猪进行了基因编辑，使其能避免患上PRRS。相关论文发表于最新一期《CRISPR》杂志。国际育种公司 Genus 的克林特・内斯比特（Clint Nesbitt）说："我们很可能是第一家。"该公司当前已生产出数百头CRISPR基因编辑猪，这些转基因猪有望于2025年...
该公司表示，目前他们已生产出数百头CRISPR基因编辑猪，这些转基因猪有望于2025年获得美国监管机构批准，成为首批用于大规模肉类生产的转基因农场动物。基因编辑猪可免受猪繁殖和呼吸障碍综合征的影响。图片来源：Genus公司 PRRS是一种猪的急性高致病性传染疾病，由PRRS病毒引起。PRRS会损害猪的免疫系统，导致母猪出现...
研究发现,线虫中应激性睡眠所需的EGF家族配体SISS-1在受损组织中被释放,激活促睡眠神经元,帮助恢复应激损伤。这一过程依赖于金属蛋白酶ADM-4的作用,而SISS-1的释放受到损伤性条件的触发。此外,研究还揭示了ADAM蛋白酶与EGFR配体的相互作用在进化中可能比之前认为的更早出现,并可能在多种生理过程中发挥作用。 原文信...
CRISPR基因编辑猪拟于2025年上市 【CRISPR基因编辑猪拟于2025年上市】财联社2月28日电，据英国《新科学家》网站2月24日报道，国际育种公司Genus借助CRISPR技术，对猪进行了基因编辑，使其能避免患上猪繁殖与呼吸障碍综合征（PRRS）。相关论文发表于最新一期《CRISPR》杂志。该公司表示，目前他们已生产出数百头CRISPR...
据英国《新科学家》网站2月24日报道，国际育种公司Genus借助CRISPR技术，对猪进行了基因编辑，使其能避免患上PRRS。相关论文发表于最新一期《CRISPR》杂志。该公司表示，目前他们已生产出数百头CRISPR基因编辑猪，这些转基因猪有望于2025年获得美国监管机构批准，成为首批用于大规模肉类生产的转基因农场动物。本文源自：...