2024年11月21日，FDA最新发布了一份细胞基因治疗产品的指南草案，名为“Frequently Asked Questions — Developing Potential Cellular and Gene Therapy Products”。该指南草案涵盖了细胞基因治疗产品常见的各种法规（包括会议申请、审评规则等）、药学CMC、非临床和临床的常见问题，针对这些问题，FDA一一给予了回复。本文...
面对由CMC问题导致的CRL急速增加的现状,FDA发言人曾表示,CRL增长并不是因为对CMC流程的审核更严格,而是与应用程序类型和复杂性有关。 同时由于疫情影响,FDA难以按时实地进行制造设施检查,导致药企要等待更久的时间才能收到CRL。 比如Revance的肉毒素DaxibotulinumtoxinA,原本预期在2020年11月拿到批准,但是因为疫情延误FD...
FDA建议对CAR-T细胞的鉴定试验包括测量转基因存在的试验（例如，通过流式细胞检测CAR表达，通过PCR检测基因）和针对最终产物的细胞成分（例如，细胞表面标记物）的特异性试验，如 “GT CMC指南”V.B.5.b.ii所述，HLA分型可用于自体CAR T细胞；然而，HLA分型并不能检测基因修饰。04效力载体和CAR-T细胞DP都必须测试...
目前rAAV产品生物学活性检测方法可以使用RT-PCR的方法来分析目的基因的转入水平(mRNA),也可以利用western blot/ELISA方法检测目的蛋白的表达,或是更进一步结合bio-assay分析表达产物的生物学活性。目前法规对于这一块并没有明确要求采用什么方法...
// 杜新建议细胞治疗产品在早期就进行充分的CMC规划和研究。“早期临床如果解决不好CMC问题,将可能无法将产品顺利推入临床,甚至影响临床阶段进度以及上市后商业化成功与否。” FDA对细胞疗法CMC(Chemical Manufacturing &Control)审评的重视由来已久。拥有多年FDA生物
在向FDA递交IND申请时，需要准备大量的申报文件，其中CMC是药物申报资料中十分关键且必要的部分。为了确保药物的安全性、理化特性、强度（Potency）、质量和纯度，在美国IND申请中递交充足的 CMC 信息是十分必要的。本期《奥来恩专家解读》将简要介绍美国FDA对IND申请CMC部分的相关要求。来源：Venn life sciences官网 01....
FDA：CMC文件的标准化递交和评估 在2023年4月12日至13日的SBIA制药论坛上，FDA分享了最新的药品质量/药学文件的标准化递交和评估：关于药学文件的知识辅助评价和结构化申请（KASA）。当前药学M3文件递交模式仍是非结构化的PDF形式提交，不被视为“数字化”，将来药学M3文件递交模式是结构化的数据和文件形式提交，便于...
FDA在新药临床开始前对于CMC的考量,主要包括原料药生产,毒理批次与临床批次的可衔接性,原料药和制剂的质量控制的要求。
导读：2023年10月31日，#FDA#在美国联邦公告上发布通告，宣布从2023年4月1日起开始施行“化学、生产和质量控制（Chemistry, Manufacturing, and Controls，CMC）研发与准备试点计划（Development and Readiness Pilot Program），简称CDRP，持续周期为2023—2027年（PDUFA VII在效时间）。CDRP计划旨在帮助药品在CMC方面跟...
FDA的网站在其药品质量/CMC类别中提供了70多个指导文件。这些文件清楚地表明了FDA对各种临床阶段、分析测试方法、不同药物类型和适当的批准后变更的要求的看法。且自2018年5月以后,所有到美国申报的IND需要遵循eCTD(电子通用技术文档)要求,eCTD对CMC信息的要求主要涉及资料格式和结构。