FDA于2023年12月出台了效价的指南来帮助生产商满足效价分别在INDs和BLAs时的要求，“Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products: Draft Guidance for Industry”。除此之外，和CQAs有关的详细信息也可以参考 “Q8(R2) Pharmaceutical Development: Guidance for Industry,” November 2009，“Manufacturing ...
这些CMC风险控制点在FDA于2024年1月正式发布的《嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗的研发考量》【Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor(CAR) T Cell Products Guidance for Industry】指南中被重点提及。 杜新强调,这是FDA专门针对CAR-T产品的指南,尤其对CMC的要求占有很大篇幅,直接反映出CMC对CAR...
FDA于2023年12月出台了效价的指南来帮助生产商满足效价分别在INDs和BLAs时的要求,“Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products: Draft Guidance for Industry”。除此之外,和CQAs有关的详细信息也可以参考 “Q8(R2) Pharmaceutical Development: Guidance for Industry,” November 2009, “Manufacturing ...
Chemistry, Manufacturing, and Controls Development and Readiness Pilot Program 2024年9月23日，FDA宣布CMC开发和准备试点计划（CDRP）已进入第三年。该计划基于患者更早获得产品的预期临床效益，促进研究性新药申请 (IND) 下产品的CMC加速开发。FDA 已实施该试点计划，协助CBER和CDER监管的产品做好 CMC 准备，从而...
01CMC问题 针对CMC问题，《指南》中强烈建议，开发商在提交IND之前和产品开发期间，可以联系生物制剂评估和研究中心（CBER）讨论其产品特定的考虑因素。FDA在其中作了详细论述，此处仅作部分列举：基因疗法产品的设计问题 《指南》建议所有用于神经退行性疾病的基因疗法设计应减少意外的免疫反应，降低潜伏的可能性，并且不...
参考“Manufacturing Changes and Comparability for Human Cellular and Gene Therapy Products: Draft Guidance for Industry,” July 2023。建议申请人就工艺变更问题和FDA沟通。 Q8. 首次人体研究需要什么样的稳定性信息? 在产品开发的所有阶段都需要证明产品的稳定性。申请人应确保在临床研究期间,产品质量保持在可接受...
FDA Guidance Documents (可查询指南性文件,如指导原则、法规等)这里提供一个方便的方法,从一个入口搜索所有的FDA相关的指导文件,例如:重点查看CGMP和CMC相关的指南更新情况: Recalls, Market Withdrawals, & Safety Alerts 可查询产品的召回、撤市和安全警报等情况;召回、撤市和安全警报...
The FDA has issued its guidance for chemistry, manufacturing, and control information that is included in investigational new drug applications (INDs) for gene therapies, called “Content and Review of Chemistry, Manufacturing, and Control (CMC) Information for Human Gene Therapy Investigational New ...
入口:https://www.fda.gov/drugs/guidance-compliance-regulatory-information/guidances-drugs 举例 ─ Chemistry, Manufacturing, and Controls Changes to an Approved Application: Certain Biological Products (June 2021) ─ 已批准申报的CMC 变更:特定生物制品,202106 ...
[1]. FDA Guidance for Industry: Chemistry, Manufacturing, and Control (CMC) Information for Human Gene Therapy Investigational New Drug Applications (INDs). January 2020. [2]. FDA Guidance for Industry: Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cell Products. March ...