不同类型的尼曼匹克病具有不同的遗传病因和不同的症状,可能包括行为问题、学习障碍以及行动和说话困难。 Aqneursa口服混悬液含有药物物质levacetylleucine,一种改良氨基酸——‘N-乙酰基-L-亮氨酸’,是N-乙酰-DL-亮氨酸的L-对映体。levacetylleucine在C型尼曼匹克氏症治疗中的明确分子靶点尚不清楚,但已被证明可以...
Zavesca(miglustat,麦格司他)是强生公司在美国以仿制药形式被批准用于治疗另一种溶酶体贮积症戈谢病的药物。在欧盟,miglustat还被批准用于治疗C型尼曼匹克氏症患者的进行性神经系统表现。该药物可阻止参与糖鞘脂生成第一步的葡萄糖神经酰胺合酶发挥作用,以减少细胞中糖鞘脂的生成,进而减缓或预防1型戈谢病症状的进展...
这是首个获得FDA批准的治疗C型尼曼匹克氏症(NPC)的药物。C型尼曼匹克氏症是一种极为罕见且进行性的神经退行性疾病。 送TA礼物 1楼2024-09-24 16:33回复 香港济民药业 幼儿园 2 【生产厂家】Zevra Therapeutics Inc. 2楼2024-09-24 16:34 回复 香港济民药业 幼儿园 2 【商品名】MIPLYFFA 3楼...
摘要: 本文報告一例C型尼曼•匹克氏病。臨床表現包括核上性垂直運動麻痺(Supranuclear vertical gaze paresis)漸進性運動失調(Progressing ataxia)和心智退化(Mental deterioration),骨髓抹片可見海藍組織球(Sea-blue histiocyte)及大泡沫細胞(Large foamy cell)。
权威发布!2017C型尼曼-匹克氏病的检测和诊断建议(更新版)现已上线。由国外神经内科相关专家小组(统称)制定发布,囊括最新诊断标准、治疗方案及临床路径。现可咨询药智数据客服获取完整指南内容,助力临床决策制定。
尼曼匹克氏病,又称鞘磷脂沉积病,属先天性糖脂代谢性疾病。其特点是单核巨噬细胞和神经系统有大量的含有神经鞘磷脂的泡沫细胞,为常染色体隐性遗传,目前至少有5种类型。神经鞘磷脂酶缺乏,导致神经鞘磷脂代谢障碍,使神经鞘磷脂沉积在单核巨噬细胞系统内,出现肝脾肿大,中枢神经系统退行性改变。本病肝脾肿大,有或无神经...
C型尼曼匹克氏症新药..C型尼曼匹克氏症,也称为C型尼曼匹克病,是一种罕见的遗传疾病,会影响神经系统和其他器官,随着时间的推移,会导致身体和精神残疾,如言语问题,吞咽和协调困难,笨拙等。就在前几日,美国批准了第一种治疗该疾病
摘要: 本文报告一例C型尼曼匹克氏病.临床表现包括核上性垂直运动麻痹(Supranuclear vertical gaze paresis)渐进性运动失调(Progressing ataxia)和心智退化(Mental deterioration),骨髓抹片可见海蓝组织球(Sea-blue histiocyte)及大泡沫细胞(Large foamy cell). 年份: 1991 收藏...
摘要: 本文報告一例C型尼曼匹克氏病.臨床表現包括核上性垂直邉勇榀w(Supranuclear vertical gaze paresis)漸進性邉邮д{(Progressing ataxia)和心智退化(Mental deterioration),骨髓抹片可見海藍組織球(Sea-blue histiocyte)及大泡沫細胞(Large foamy cell)....