2024年,CAR-T细胞疗法在治疗自身免疫性疾病方面取得重大突破,一系列新的临床试验测试了CAR-T疗法在自身免疫性疾病中对抗B细胞的能力。 2月,德国研究团队报告了使用患者自身CAR-T细胞治疗自身免疫性疾病的成果:15 名接受 CAR-T 疗法的严重自身免疫性疾病患者在中位随访15个月的时间内(最短随访时间为 4 个月,最长...
Ruella博士已经联合创建了新锐生物技术公司Vittoria Biotherapeutics,致力于解决目前CAR-T细胞疗法的局限。该公司开发的靶向CD5的CAR-T细胞疗法预计在今年展开1期临床试验。 参考资料: [1] Knockout of CD5 on CAR T cells boosts anti-tumor effic...
癌细胞定向清除,史上最复杂的基因疗法:实现癌症个性化治疗 CAR-T细胞疗法一直广为人知,CAR-T细胞在肿瘤免疫治疗方面拥有诸多优势,它可以利用非限制性的形式特异识别和杀伤表达特定抗原的癌细胞,以单链抗体(single chain antibody fragment,s...
CAR-T细胞疗法是目前治疗癌症最前沿的疗法之一,但这种细胞免疫疗法“初出茅庐”也存在诸多亟待解决的临床问题。最直观地看,诺华公司已上市的CAR-T疗法Kymriah定价47.5万美元一次治疗,如此“天价”让多少急性淋巴细胞白血病患者望而却步。价格只是其一,CAR-T细胞疗法的长周期、患者疗效因人而异等诸多问题,也进一步限制了CA...
Cellectis的做法是用TALEN基因编辑技术“关闭”导致人体排异反应的基因,将CAR-T制成UCART(Universal Chimeric Antigene Receptor T-cells,即通用CAR-T)。UCART疗法的好处是显而易见的,由于这种CAR-T的排异相关的基因被关闭,因此在理论上是可以输入到所有患者体内的,不需要做配型,只要遇到同类疾病,UCART可以...
CAR-T疗法通常利用病毒载体(如慢病毒或γ-逆转录病毒)将设计好的目标基因递送到患者的T细胞中,但是这一过程十分繁杂,使得CAR-T细胞的规模化生产费时且成本昂贵。不仅如此,病毒载体的尺寸限制了它们可携带的DNA片段大小,能否借助基因编辑技术直接对T细胞进行改造成为了新的研究方向。
癌症最新的治疗手段——CAR-T疗法是通过取出患者自身的免疫细胞（T细胞），使用CRISPR重新编程它们，然后将这些细胞注入患者体内以对抗癌症。这种个性化的免疫治疗方法已被用于治疗某些白血病和淋巴瘤患者。T细胞是人体免疫系统的一部分，可在实验室中进行修饰，添加一种称为嵌合抗原受体或CAR的特殊受体。然后将这些经修饰的...
推荐阅读:“第五代CAR-T”——通用型细胞疗法 图3:CAR-T的多重基因编辑 技术路线三:核酸酶失活的CRISPR-Cas系统不会产生DSB,但仍可以精确靶向基因组DNA。 基于dCas的表观基因组编辑平台可实现稳健的转录激活或抑制(分别为CRISPRa或CRISPRi),用于塑造基因调节和细胞功能(下图4)。 图4:基因组和表观基因组编辑...
国内首批CAR-T疗法“按疗效付费”计划的成功,不仅为淋巴瘤患者带来了福音,也为未来CAR-T疗法进入国家医保铺平了道路。邦耀生物在ASCO年会上的亮相,再次证明了其PD1-CAR-T产品在治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤中的卓越表现。而Nature子刊的最新研究则展示了利用碱基编辑技术创造出抗癌能力更强的“超级CAR-T细胞...
通用型CAR-T(UCAR-T)细胞可以使用健康供者的T细胞来制备,同时还可以实现批量生产,产品均一性更好,可以大大拓宽CAR-T细胞免疫疗法的应用范围。因此,通用型CAR-T细胞治疗产品是下一代CAR-T细胞开发的重要方向。 目前通用型CAR-T细胞的开发主要是通过对T细胞TCR基因和β2M基因的敲除或者沉默来实现的,而CRISPR/Cas9基因...