近日,加州大学旧金山分校的一个研究团队在Nature子刊发表了题为“High-yield genome engineering in primary cells using a hybrid ssDNA repair template and small-molecule cocktails.”的论文,在论文中提到,研究人员开发了新型通过基因编辑制造CAR-T细胞的方...
年度猛科技:CAR-T与基因编辑双剑合璧 狙击癌症 CAR-T治疗的临床研究开始于2010年,当时CAR-T的发明人,宾夕法尼亚大学教授Carl H. June利用CAR-T治疗成功缓解了三位淋巴细胞白血病患者。其中有两位患者现在还很健康,没有复发的迹象。 2012年,June利用还处于临床I期的CAR-T治疗技术,成功挽...
利用小分子药作为“开关”设计的CAR-T 细胞主要有两种场景:当CAR-T细胞在体内过度激活,产生细胞因子风暴等副作用时,小分子可启动让细胞失活的基因线路,将其沉默;反之,还可以先注射失活的 CAR-T 细胞,再通过小分子药进行浓度依赖性的激活(下图7)。 合成生物学CAR-T的另一个重要焦点是开发增强肿瘤靶向特异性的...
然而,目前在实体肿瘤中由于没有作为靶点的表面蛋白,CAR-T 细胞疗法的应用有一定局限性。据NatureNews消息,近日,美国生物制药公司PACT Pharma等机构的研究团队利用CRISPR/Cas9基因编辑技术对T细胞进行了基因工程改造,使T细胞能够识别单个患者肿...
作为CAR-T技术的发明人,宾州大学的Carl June教授经历这个技术的兴起。2020年2月6日,Carl June团队在Science杂志上在线发表了一篇名为“CRISPR-engineeredT cells in patients with refractory cancer ”的文献,报道了一期临床实验的最新进展,重点分析经过基因魔剪CRISPR-CAS9技术改造后的免疫细胞NYCE细胞的体内安全性。
长久以来,科研人员孜孜不倦寻求异体CAR-T排异问题的解决方案,从一代的定向敲除TCR基因,以此解决异体CAR-T的排异问题。 法国生物制药公司Cellectis采用的便是这种1.0版本的排异解决方案,公司用基因工程敲除异体CAR-T细胞的TCR基因,避免了患者发生移植物抗宿主病,目前Cellectis的该条管线已经进入美国临床二期试验。但在实...
研究表明T细胞表面的PD-1,CTLA4等蛋白的表达会严重抑制T细胞的增殖和细胞因子的产生;同时有研究发现增强T细胞的存活时间可以显著提高CAR-T的治疗效果。其中多位科学家利用CRISPR/Cas9技术敲除T细胞自身PD-1基因可以显著提高CAR-T细胞杀伤肿瘤的能力。 以上就是CRISPR/Cas9在CAR-T细胞中主要两大应用方向。通过基因编辑技术...
癌症最新的治疗手段——CAR-T疗法是通过取出患者自身的免疫细胞（T细胞），使用CRISPR重新编程它们，然后将这些细胞注入患者体内以对抗癌症。这种个性化的免疫治疗方法已被用于治疗某些白血病和淋巴瘤患者。T细胞是人体免疫系统的一部分，可在实验室中进行修饰，添加一种称为嵌合抗原受体或CAR的特殊受体。然后将这些经修饰的...
邦耀生物在ASCO年会上的亮相,再次证明了其PD1-CAR-T产品在治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤中的卓越表现。而Nature子刊的最新研究则展示了利用碱基编辑技术创造出抗癌能力更强的“超级CAR-T细胞”,为细胞疗法的发展注入了新的活力。可以说,基因编辑和细胞疗法正引领我们迈向一个治愈更多癌症患者的新时代,未来的...
这并不是CAR-T与基因编辑的第一次合作,早在2015年1月,Novartis宣布与Intellia Therapeutics展开一项长达5年的研发合作计划,主要致力于加速发展CRISPR/Cas9技术在CAR-T细胞治疗的应用;同年5月,Juno与Editas签订了一项为期三年的合作协议,将借助Editas公司开发的CRISPR/Cas9技术辅助公司现在开发的CAR-T疗法和TCR疗法治疗...