近日,加州大学旧金山分校的一个研究团队在Nature子刊发表了题为“High-yield genome engineering in primary cells using a hybrid ssDNA repair template and small-molecule cocktails.”的论文,在论文中提到,研究人员开发了新型通过基因编辑制造CAR-T细胞的方...
通过基因工程技术,将T细胞装上CAR(肿瘤嵌合抗原受体),使普通T细胞变成专门识别并杀灭体内的肿瘤细胞的”超级战士“ CAR-T 细胞。 04、细胞扩增 通过培养方式,将经过基因编辑过的 CAR-T 细胞,进行大规模扩增,一般需要十亿到百亿级别(根据患者体重和治疗周期决定),才能达到治疗所需的剂量。 05、质量监控 质量监控...
然而,目前在实体肿瘤中由于没有作为靶点的表面蛋白,CAR-T 细胞疗法的应用有一定局限性。据NatureNews消息,近日,美国生物制药公司PACT Pharma等机构的研究团队利用CRISPR/Cas9基因编辑技术对T细胞进行了基因工程改造,使T细胞能够识别单个患者肿...
华东师范大学、浙江大学医学院第二附属医院的研究人员共同合作，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体来源的靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改造，开发出了新一代异体通用型CAR-T疗法，帮助3名风湿免疫性疾病患者达到长期缓解。
利用小分子药作为“开关”设计的CAR-T 细胞主要有两种场景:当CAR-T细胞在体内过度激活,产生细胞因子风暴等副作用时,小分子可启动让细胞失活的基因线路,将其沉默;反之,还可以先注射失活的 CAR-T 细胞,再通过小分子药进行浓度依赖性的激活(下图7)。 合成生物学CAR-T的另一个重要焦点是开发增强肿瘤靶向特异性的...
非病毒载体主要以转座子为代表,这也是目前的研发热点之一,转座子基因载体由一个携带CAR(转座子)的质粒和一个携带转座子酶的质粒组成,质粒经电穿孔进入T细胞,转座酶被表达后作用于CAR侧翼的末端导致重复序列,导致在T细胞基因组的TA二核苷酸序列上进行切除和整合,插入CAR基因,转录表达后在细胞表面生成CAR。 这种载体...
以往的 CAR-T 治疗，不论使用的是自体或异体 T 细胞，都是在体外对 T 细胞进行基因编辑，让 T 细胞具备靶向特定抗原的 CAR 后，才作为药物回输体内，进行治疗。然而 INT2104 本身并非细胞产品，而是一种慢病毒载体的基因治疗产品，靶向带有 CD7 的 T 细胞及 NK 细胞，在人体内进行基因转导，将病人本身的 T ...
CAR-T疗法通常利用病毒载体(如慢病毒或γ-逆转录病毒)将设计好的目标基因递送到患者的T细胞中,但是这一过程十分繁杂,使得CAR-T细胞的规模化生产费时且成本昂贵。不仅如此,病毒载体的尺寸限制了它们可携带的DNA片段大小,能否借助基因编辑技术直接对T细胞进行改造成为了新的研究方向。
癌症最新的治疗手段——CAR-T疗法是通过取出患者自身的免疫细胞（T细胞），使用CRISPR重新编程它们，然后将这些细胞注入患者体内以对抗癌症。这种个性化的免疫治疗方法已被用于治疗某些白血病和淋巴瘤患者。T细胞是人体免疫系统的一部分，可在实验室中进行修饰，添加一种称为嵌合抗原受体或CAR的特殊受体。然后将这些经修饰的...
对于CAR-T治疗而言,诺华的临床数据绝对给了市场很大的信心。从专注于CAR-T治疗公司IPO的情况来看,资金对CAR-T的研究已经没有障碍;基因编辑技术的加入,也为CAR-T治疗助力不少。从目前各大公司的发展方向和布局来看,CAR-T与CRISPR双剑合璧是必然的趋势,也只有这种结合才能让CAR-T改头换面。至于CAR-T究竟能...