写到这里,我想起了今年发生的另一个CAR-T与小姑娘的故事,在CAR-T短短的治疗史上,有两件轰动的事件都标志着CAR-T治疗进入了一个新阶段。2012年June成功治愈了7岁小姑娘Emily Whitehead,开启了CAR-T治疗时代;2015年11月Waseem Qasim教授结合基因编辑与CAR-T技术,成功挽救了1岁小姑娘Layla的生命,开启
作为英国伦敦大学学院(UCL)和大奥蒙德街儿童医院(GOSH)之间“从实验室到临床”合作的一部分,三名患有复发T细胞白血病的年轻患者如今接受了经过碱基编辑的CAR-T细胞的治疗。这项初步的临床试验的数据表明供者CAR-T细胞如何利用前沿的基因编辑技...
CAR-T 细胞疗法是一种革命性的癌症免疫疗法,通过基因修饰让 T 细胞表达特定的 CAR,从而精准识别并攻击癌细胞。美国食品药品监督管理局(FDA)已批准多款 CAR-T 细胞疗法用于治疗多种血液癌症,其中靶向 CD19 的 CAR-T 细胞在清除表达 CD19 的 B 细...
通过基因工程技术,将T细胞装上CAR(肿瘤嵌合抗原受体),使普通T细胞变成专门识别并杀灭体内的肿瘤细胞的”超级战士“ CAR-T 细胞。 04、细胞扩增 通过培养方式,将经过基因编辑过的 CAR-T 细胞,进行大规模扩增,一般需要十亿到百亿级别(根据患者体重和治疗周期决定),才能达到治疗所需的剂量。 05、质量监控 质量监控...
非病毒定点整合CAR-T平台(Quikin CART)利用CRISPR基因编辑技术实现基因敲除和CAR元件的定点稳定整合。Quikin CAR-T具有工艺简单、制备时间短、产品均一性高等优点,还避免了随机整合导致的致瘤风险。该平台开发的PD1-CD19-CART产品,具有PD1基因敲除和CAR均一性稳定表达双重优势;本平台还可用于多个免疫检查点敲除增强型...
Nature所报道的这篇论文于北京时间2024年7月16日在线发表在Cell，是由海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）徐沪济教授团队领衔，华东师范大学、浙江大学医学院第二附属医院的研究人员共同合作，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体来源的靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改造，开发出了新一代异体通用型CAR-T疗法，...
CAR-T之外，CAR-NK、TCR-T、TIL、基因编辑等新技术呈现百花齐放的状态。挑战和机遇并存。有嘉宾认为，无论是研究上还是商业化上，CAR-T目前仍存在巨大挑战。主要原因是自体细胞的生产模式、工艺制造非常复杂。一方面，每一个患者的起始原材料的质量标准并不完全统一，批次间也有较大的差异，这对CAR-T的成药性挑战...
CAR-T 细胞尤其是通用型 CAR-T 细胞往往需要多位点编辑，碱基编辑技术可以保证细胞的健康状态。本次 Alyssa 接受的试验性疗法称之为 BE CAR7-T 细胞治疗，这是一款三基因敲除的通用型 CD7 CAR-T 细胞治疗。研究团队利用优化的胞嘧啶脱氨酶碱基编辑器 coBE 并将其以 mRNA 形式递送到 T 细胞中，从而敲除 T ...
Cas 的基因组编辑技术非常适合多路复用，可用于改进基于细胞的疗法，包括CAR-T疗法。首先，这一成果为通用 CAR-T 细胞打开了大门。利用CRISPR/Cas9系统同时破坏多个基因位点产生TCR和HLA-I缺陷的CAR-T细胞，可以减少移植物抗宿主病（GVHD）和免疫排斥反应的发生。该策略在开发通用型CAR-T细胞中已被广泛应用。除了...
以现货型 CAR-T 疗法为代表的同种异体 T 细胞疗法，通常使用基因编辑技术（主要是 CRISPR-Cas9）来敲除 T 细胞受体（TCR）及其他基因，来避免移植后出现的移植物抗宿主病（GvHD）。2022年6月30日，以色列特拉维夫大学的研究人员在 Nature 子刊 Nature Biotechnology 发表了题为：Frequent aneuploidy in primary human...