近日,加州大学旧金山分校的一个研究团队在Nature子刊发表了题为“High-yield genome engineering in primary cells using a hybrid ssDNA repair template and small-molecule cocktails.”的论文,在论文中提到,研究人员开发了新型通过基因编辑制造CAR-T细胞的方...
利用小分子药作为“开关”设计的CAR-T 细胞主要有两种场景:当CAR-T细胞在体内过度激活,产生细胞因子风暴等副作用时,小分子可启动让细胞失活的基因线路,将其沉默;反之,还可以先注射失活的 CAR-T 细胞,再通过小分子药进行浓度依赖性的激活(下图7)。 合成生物学CAR-T的另一个重要焦点是开发增强肿瘤靶向特异性的策...
然而,目前在实体肿瘤中由于没有作为靶点的表面蛋白,CAR-T 细胞疗法的应用有一定局限性。据NatureNews消息,近日,美国生物制药公司PACT Pharma等机构的研究团队利用CRISPR/Cas9基因编辑技术对T细胞进行了基因工程改造,使T细胞能够识别单个患者肿...
的论文,在论文中提到,研究人员开发了新型通过基因编辑制造CAR-T细胞的方法。 基因编辑技术可以为CAR-T提供一种新的改造方式,然而,这种技术同样面临着一定挑战。如果采用模板双链DNA(dsDNA)会产生毒性;另外CRISPR/Cas9基因编辑技术更多地被用来进行基因敲除,CAR-T细胞则更需要进行基因敲入。 在这篇论文中,研究人员使用...
CAR-T疗法通常利用病毒载体(如慢病毒或γ-逆转录病毒)将设计好的目标基因递送到患者的T细胞中,但是这一过程十分繁杂,使得CAR-T细胞的规模化生产费时且成本昂贵。不仅如此,病毒载体的尺寸限制了它们可携带的DNA片段大小,能否借助基因编辑技术直接对T细胞进行改造成为了新的研究方向。
以往的 CAR-T 治疗，不论使用的是自体或异体 T 细胞，都是在体外对 T 细胞进行基因编辑，让 T 细胞具备靶向特定抗原的 CAR 后，才作为药物回输体内，进行治疗。然而 INT2104 本身并非细胞产品，而是一种慢病毒载体的基因治疗产品，靶向带有 CD7 的 T 细胞及 NK 细胞，在人体内进行基因转导，将病人本身的 T ...
对于CAR-T治疗而言,诺华的临床数据绝对给了市场很大的信心。从专注于CAR-T治疗公司IPO的情况来看,资金对CAR-T的研究已经没有障碍;基因编辑技术的加入,也为CAR-T治疗助力不少。从目前各大公司的发展方向和布局来看,CAR-T与CRISPR双剑合璧是必然的趋势,也只有这种结合才能让CAR-T改头换面。至于CAR-T究竟能...
癌症最新的治疗手段——CAR-T疗法是通过取出患者自身的免疫细胞（T细胞），使用CRISPR重新编程它们，然后将这些细胞注入患者体内以对抗癌症。这种个性化的免疫治疗方法已被用于治疗某些白血病和淋巴瘤患者。T细胞是人体免疫系统的一部分，可在实验室中进行修饰，添加一种称为嵌合抗原受体或CAR的特殊受体。然后将这些经修饰的...
邦耀生物在ASCO年会上的亮相,再次证明了其PD1-CAR-T产品在治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤中的卓越表现。而Nature子刊的最新研究则展示了利用碱基编辑技术创造出抗癌能力更强的“超级CAR-T细胞”,为细胞疗法的发展注入了新的活力。可以说,基因编辑和细胞疗法正引领我们迈向一个治愈更多癌症患者的新时代,未来的...
棘手的是，由于她体内癌变的T细胞，因此需要采用基因编辑改造CAR-T细胞来攻击癌变的T细胞而不是彼此相互攻击。据官网消息称，这是世界首例基于碱基编辑的通用型细胞疗法进入人体的临床研究。此次Alyssa接受的试验性疗法称之为 BE CAR7-T 细胞治疗，这是一款三基因敲除的通用型 CD7 CAR-T细胞治疗，其最大的突破点在于...