当地时间2023年11月12日，美国生物技术公司Verve Therapeutics在美国费城举行的美国心脏病协会会议上报告其体内碱基编辑疗法Verve-101的Ib期试验中期结果：这种一次性注射药物可以使患者血液中的低密度脂蛋白（LDL）含量降低55%。人类肝脏脂滴胆固醇结晶扫描电子显微镜图像。图片来源：Steve Gschmeissne Verve-101是第一个进...
基因编辑药物VERVE-101是以肝脏中PCSK9基因为靶向的碱基编辑器。据研究报道，该基因编辑药物VERVE-101可以删除患者肝脏中的PCSK9基因，从而降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的含量，以此来降低心血管疾病的发生风险。那么PCSK9基因又是什么呢？早在2003年，在早发心脏病家族以及胆固醇升高的人群中发现PCSK9，并且均存在PC...
VERVE-101是一种体内CRISPR碱基编辑药物,旨在改变PCSK9基因中的单个DNA碱基,永久使PCSK9蛋白失活,从而持久降低低密度脂蛋白胆固醇。之前在NHPs和小鼠中测试了VERVE-101的有效性、持久性、耐受性,经过VERVE-101治疗的NHPs显示出LDL-C显著降低,并在两年以上...
VERVE-101 采用最新基因编辑技术——碱基编辑实现对 PCSK9 降脂靶点的长期抑制,采用了人体作为研究对象,观察了该药物在人体的疗效以及安全性。 该研究针对 9 例确诊的 HeFH 受试者,他们既往已接受最大可耐受的口服降脂方案后 LDL-C 仍...
降低血液胆固醇的基因治疗VERVE-101暂停招募新患者!VERVE-101的机理是永久关闭编码PCSK9蛋白的基因,可降低血胆固醇水平;I期临床招募13位患者,其中6位注射了VERVE-101,第6位在用药4天内肝转氨酶异常升高,血小板降低; Verve正调查此事,并重点开发另一个基因编辑治疗VERVE-102,同样适应症;此案提示,永久关闭某基因风险较...
“Verve治疗”公布碱基编辑VERVE-101治疗遗传性易感高胆固醇血症早期临床结果后股价暴跌40%!原因不明,可能没达到投资者预期。#微博国际医药# #国际创新药闻#【转发】@照完镜子正衣冠:碱基编辑——治疗遗传性易感高...
今日,Verve Therapeutics公司宣布,其主打在研碱基编辑疗法VERVE-101已经获得新西兰监管机构的许可,在杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)患者中进行首个人体临床试验。预计临床试验将在2022年中展开,Verve预计在2023年报告这一临床试验的初步临床数据。VERVE-101是一款通过在体内对PCSK9基因进行单碱基编辑,降低PCSK9表达和低...
$Verve Therapeutics(VERV)$VERVE-101临床1个病人有严重的grade 3血小板减少副作用。。。直接砍掉这项目了 全部讨论 JZee 应该是0.45剂量组第六名患者出现转氨酶一过性升高和血小板减少的严重副作用。不是六名患者。1/13. 51de世界
摘要:Verve Therapeutics公司宣布,其主打在研碱基编辑疗法VERVE-101已经获得新西兰监管机构的许可,在杂合子家族性高胆固醇血症(He Verve Therapeutics公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布,其主打在研碱基编辑疗法VERVE-101已经获得新西兰监管机构的许可,在杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)患者中进行首个人体临...
“Could there be editing happening at another spot other than the intended 1 in PCSK9? Reassuringly, in human liver cells treated with VERVE-101, there is no evidence for off-target editing,” said Bellinger during the...