当地时间2023年11月12日，美国生物技术公司Verve Therapeutics在美国费城举行的美国心脏病协会会议上报告其体内碱基编辑疗法Verve-101的Ib期试验中期结果：这种一次性注射药物可以使患者血液中的低密度脂蛋白（LDL）含量降低55%。人类肝脏脂滴胆固醇结晶扫描电子显微镜图像。图片来源：Steve Gschmeissne Verve-101是第一个进...
VERVE-101是一种体内CRISPR碱基编辑药物,旨在改变PCSK9基因中的单个DNA碱基,永久使PCSK9蛋白失活,从而持久降低低密度脂蛋白胆固醇。之前在NHPs和小鼠中测试了VERVE-101的有效性、持久性、耐受性,经过VERVE-101治疗的NHPs显示出LDL-C显著降低,并在两年以上...
VERVE-101 采用最新基因编辑技术——碱基编辑实现对 PCSK9 降脂靶点的长期抑制,采用了人体作为研究对象,观察了该药物在人体的疗效以及安全性。 该研究针对 9 例确诊的 HeFH 受试者,他们既往已接受最大可耐受的口服降脂方案后 LDL-C 仍...
近日,Verve Therapeutics首次公布其单碱基编辑疗法VERVE-101进行的1b期临床试验数据。Verve Therapeutics是碱基编辑先驱,其产品 VERVE-101是首款进入临床的体内碱基编辑疗法,可用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH),可将 PCSK9 基因序列中的“A”更改为“G”,使该基因失活,从而有效降低 LDL 胆固醇,简而言之,该...
近日,Verve Therapeutics首次公布其单碱基编辑疗法VERVE-101进行的1b期临床试验数据。 Verve Therapeutics是碱基编辑先驱,其产品 VERVE-101是首款进入临床的体内碱基编辑疗法,可用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH),可将 PCSK9 基因序列中的“A”更改为“G”,使该基因失活,从而有效降低 LDL 胆固醇,简而言之,该...
$Verve Therapeutics(VERV)$VERVE-101临床1个病人有严重的grade 3血小板减少副作用。。。直接砍掉这项目了 JZee 应该是0.45剂量组第六名患者出现转氨酶一过性升高和血小板减少的严重副作用。不是六名患者。1/13. 51de世界
Safety and Pharmacodynamic Effects of VERVE-101 An Investigational DNA Base Editing Medicine Designed to Durably Inactivate the PCSK9 Gene and Lower LDL Cholesterol – Interim Results of the Phase 1b heart-1 Trial Scott B Vafai1, Patrick A Gladding2, Russell Scott3, Jane Kerr3, Jorg Taubel4...
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heart-1 is an open-label Phase 1b clinical trial in patients with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) who have established atherosclerotic cardiovascular disease (ASCVD) to evaluate the safety and tolerability of VERVE-101 administration, with additional analyses for pharmac...
摘要:Verve Therapeutics公司宣布,其主打在研碱基编辑疗法VERVE-101已经获得新西兰监管机构的许可,在杂合子家族性高胆固醇血症(He Verve Therapeutics公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布,其主打在研碱基编辑疗法VERVE-101已经获得新西兰监管机构的许可,在杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)患者中进行首个人体临...