基因编辑存在“脱靶”风险，即Cas9蛋白与非预期的基因组位点结合进行切割。在动物研究（猴子和小鼠）中，Verve团队没有发现“脱靶”编辑，也没有证据表明PSCK9基因的变化可遗传。此次公布的Ib期试验中期结果在英国和新西兰进行。2022年11月，FDA（美国食品药品监督管理局）要求Verve暂停Verve-101的临床试验，因为他们担心...
“Recent FDA guidance for human genome editing suggested that a first-in-human trial of a gene editing medicine should include patients with severe advanced disease. Consistent with [that] guidance, the initial 10 participants...