当地时间2023年11月12日，美国生物技术公司Verve Therapeutics在美国费城举行的美国心脏病协会会议上报告其体内碱基编辑疗法Verve-101的Ib期试验中期结果：这种一次性注射药物可以使患者血液中的低密度脂蛋白（LDL）含量降低55%。人类肝脏脂滴胆固醇结晶扫描电子显微镜图像。图片来源：Steve Gschmeissne Verve-101是第一个进...
2022年11月7日，碱基编辑治疗公司 Verve Therapeutics 发布声明，FDA已暂停了其主要候选药物 Verve -101 的临床试验研究新药申请。受此消息影响，Verve 公司股价大跌30%，目前总市值为13亿美元。Verve -101 是首个进入临床的体内碱基编辑疗法，VERVE-101 疗法旨在通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的碱基编辑器（Base Editor...
2022年7月14日/医麦客新闻 eMedClub News/--7月12日,Verve Therapeutics 公司宣布,其体内碱基编辑疗法VERVE-101完成了首例患者给药,VERVE-101通过在体内对PCSK9基因进行单碱基编辑,从而治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)。 众所周知,HeFH是一种可导致...
2022年7月14日/医麦客新闻 eMedClub News/--7月12日,Verve Therapeutics 公司宣布,其体内碱基编辑疗法VERVE-101完成了首例患者给药,VERVE-101通过在体内对PCSK9基因进行单碱基编辑,从而治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)。 众所周知,HeFH是一种可导致血液中低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)升高的遗传性疾病。出生时...
heart-1试验的初步结果首次表明我们可以通过直接修改人体内的DNA碱基来进行基因编辑。在接受VERVE-101治疗后,患者血液PCSK9蛋白和LDL-C水平的呈现剂量依赖性降低。在heart-1试验中观察到的安全性数据支持VERVE-101继续进一步更大规模人群的研究。 专家点评
Verve-101是第一个进入临床的、在人体内部进行碱基编辑的疗法。“这是一个巨大的科学里程碑,因为这是他们第一次能够证明使用CRISPR技术在人类中进行的单碱基对DNA编辑具有临床效果。”美国宾夕法尼亚州匹兹堡大学(University of Pittsburgh in Pennsylvania)心脏病专家Ritu Thamman说,这有可能开辟一种治疗冠状动脉疾病的...
2022年7月12日,Verve Therapeutics宣布,其用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)的碱基编辑药物——VERVE-101,已经完成首例受试者给药(临床试验heart-1),这也是首个体内碱基编辑的临床试验。 碱基编辑技术 同样是基于CRISPR/Cas系统,碱基编辑技术是改写致病基因片段中的关键碱基,使发挥作用的基因片段失效(对比CRISPR...
Verve -101 是首个进入临床的体内碱基编辑疗法,VERVE-101 疗法旨在通过脂质纳米颗粒(LNP)递送的碱基编辑器(Base Editor)永久关闭肝脏中PCSK9基因的表达,从而降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C),以实现对包括杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)在内的心血管疾病的预防和治疗。
碱基编辑治疗公司Verve Therapeutics发布声明,FDA已暂停了其主要候选药物 Verve -101 的临床试验研究新药申请。受此消息影响,Verve 公司股价大跌30%,目前总市值为13亿美元。 Verve -101 是首个进入临床的体内碱基编辑疗法,VERVE-101疗法旨在通过脂质纳米颗粒(LNP)递送的碱基编辑器(Base Editor)永久关闭肝脏中PCSK9基因...
2022年11月7日,碱基编辑治疗公司Verve Therapeutics发布声明,FDA已暂停了其主要候选药物 Verve -101 的临床试验研究新药申请。受此消息影响,Verve 公司股价大跌30%,目前总市值为13亿美元。 Verve -101 是首个进入临床的体内碱基编辑疗法,VERVE-101 疗法旨在通过脂质纳米颗粒(LNP)递送的碱基编辑器(Base Editor)永久关...