同一天，Intellia Therapeutics和Regeneron Pharmaceutical公司公布了其体内基因组编辑候选疗法NTLA-2001的最新I期临床试验数据，结果表明所有的给药剂量都耐受良好，NTLA-2001所针对的疾病是转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR），能将靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统递送到人体内，特异性敲除TTR基因，降低TTR蛋白表达，减少致病...
二、基因编辑技术 成簇规律间隔短回文重复(clustered regularly interspaced short palindromic repeat,CRISPR)序列及CRISPR相关9(CRISPR-associated 9,Cas 9,是一种核糖核酸酶)基因系统(CRISPR-Cas9系统)是一种体内的靶向基因组编辑技术,含有单链向导RNA(single guide RNA,sgRNA),通过恰当的载体可以递送进入特异细胞内,...
结果表明所有的给药剂量都耐受良好,NTLA-2001所针对的疾病是转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR),能将靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统递送到人体内,特异性敲除TTR基因,降低TTR蛋白表达,减少致病蛋白累积。
pLenti-TTR-sgRNA (TTR基因敲除质粒)是一种在动物细胞中可以同时表达Cas9、目的基因的sgRNA和puromycin抗性基因的质粒。用于在动物细胞中直接基于CRISPR/Cas9技术敲除目的基因,或者通过包装慢病毒后基于CRISPR/Cas9技术敲除目的基因。本质粒中sgRNA的有效性已经通过T7EI法的验证。本质粒在细菌中为Amp抗性,全长约13,000bp...
2、薛老师:1.CRISPR-Cas系统 2.基因编辑 3.基因修复 4.天然产物合成 5.单分子技术开发与应用 3、戴老师:1.天然药物(中药)合成生物学研究 2.酵母生物学与工程化研究 4、孟老师:1. 基于糖类的抗肿瘤药物的合成和活性评价及糖类疫苗的研制 2.功能糖类的化学酶法合成及构效关系研究 3.多糖及仿生材料功能的开...
TTR Knockout HEK293T Cells (TTR基因敲除HEK293T细胞)是通过同时表达Cas9、目的基因sgRNA和puromycin抗性基因,并实现了目的基因CRISPR敲除的HEK293T细胞。本细胞中目的基因的敲除已经通过T7EI法的验证。本细胞株是多克隆细胞,可用于该目的基因的生物学功能研究,也可以用于该基因相应抗体的验证。
pLenti-TTR-sgRNA (TTR基因敲除质粒)是一种在动物细胞中可以同时表达Cas9、目的基因的sgRNA和puromycin抗性基因的质粒。用于在动物细胞中直接基于CRISPR/Cas9技术敲除目的基因,或者通过包装慢病毒后基于CRISPR/Cas9技术敲除目的基因。本质粒中sgRNA的有效性已经通过T7EI法的验证。
(10分)转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)是一种罕见的、致死率极高的遗传疾病,该病患者由于转甲状腺素蛋白(TTR)基因发生突变,导致错误折叠的TTR在组织中积累,严重影响神经和心脏的功能。 NTLA-2001是一种基于CRISPR -Cas9的体内基因编辑的创新疗法,通过脂质纳米颗粒(LNP)递送载体,将靶向TTR基因的CRISPR -Cas9组合递...
(a CRISPR-Cas9 therapy) and fibril depleters like ALXN2220 and coramitug are advancing in clinical trials. In AL-CM, daratumumab, cyclophosphamide, bortezomib, and dexamethasone (Dara-CyBorD) has established itself as the standard of care. Novel antiplasma cell therapies include CAR-T cells ...
本发明涉及生物医药,更具体地,涉及ttr重组蛋白在制备防治威廉姆斯综合征的药物中的应用。 背景技术: 1、转甲状腺素蛋白(transthyretin,ttr)被称为维生素a结合蛋白、前白蛋白(prealbumin,pa),是一种分子量为55kd的四聚体结构蛋白,由4个完全相同的亚基通过非共价键结合而成。ttr在人体内主要在肝脏合成,少量为脑室脉络...