2023年11月,日本厚生劳动省批准了CSL与Arcturus therapeutics联合开发的自复制RNA(saRNA)新冠疫苗:ARCT-154(一款saRNA-LNP冻干制剂),成为全球首款上市的saRNA传染病疫苗。为了解saRNA疫苗的序列设计、LNP脂质组分、LNP包封工艺、以及saRNA-LNP...
sarna音标:['s̺aɾna] 添加到生词本 西汉-汉西词典 f. 【医】疥疮. ~ perruna 【医】 疥疮. más viejo que la ~ 常古老的, 常陈旧的. no faltar a uno sino ~ que rascar 一无所缺[尤用于指知足的人]. 谚语Sarna con gusto no pica (,pero mortifica). ...
IVT saRNA是当前主流的复制子RNA疫苗技术。目前获批的新冠自复制mRNA疫苗ARCT-154也是采用了LNP包封IVT saRNA。 由于串联了复制酶编码序列,saRNA序列长度通常大于9000 nt。就产业化来讲,超长RNA转录本的生产可能是一个挑战。 IVT saRNA与以上两种方法的共...
总的来说，这项研究说明采用不同的递送平台有利于将saRNA应用到不同的治疗场景中，LNP制剂显然更适合应用于saRNA疫苗的开发，pABOL制剂则更加适合递送saRNA应用于蛋白替代疗法中。作为下一代RNA疫苗/药物平台之一，saRNA有着非常广阔的应用前景，未来还需要更多的研究来探索更加适宜递送saRNA的专属递送系统。参考文献 [...
除了基于脂质的递送平台之外，人们还开发出其他的递送saRNA的策略，包括使用裸核酸、聚合物、基于病毒颗粒 (VRP) 的载体，甚至细菌。菌菌将在下文分享脂质之外的saRNA 疫苗递送策略。01 裸核酸递送策略-DREP 使用裸核酸具有简化制造流程和降低生产成本的明显优势。尽管一些团体已经能够使用不同的方法（例如电穿孔）...
2024年8月22日,中美瑞康(Ractigen Therapeutics) 宣布其小激活RNA (saRNA) 药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药认证 (Orphan Drug Designation, ODD) 。这是全球首个获得FDA孤儿药认定的saRNA药物。 继上月RAG-18获得FDA儿科罕见病药物资格认定 (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) 之后...
02 saRNA非结构蛋白（nsp)序列设计 非结构蛋白(nsp)序列是saRNA的另一重要组成元件，负责RNA的复制。Nsp的天然来源为自复制RNA病毒的基因组序列，包括alphaviruses（alpha病毒）、flaviviruses（黄病毒）等。Arcturus在专利中公开了一种密码子优化后的nsp序列，经氨基酸序列比对，其与委内瑞拉马脑炎病毒（VEEV）来源的nsp1...
导读:基于alpha病毒(alphaviruses)、黄病毒(flaviviruses)、慢病毒(lentiviruses)等单链RNA病毒的自复制特性,研究者们将其结构基因替换为其他抗原基因或目标蛋白基因,由此开发了自复制RNA(saRNA)平台技术。 委内瑞拉马脑炎病毒(VEEV)等alpha病毒是saRNA序列设计的常用骨架,首款上市的saRNA疫苗ARCT154即使用了VEEV自复制骨架...
saRNA 是一种合成 RNA，具有在宿主细胞内自我复制的能力，导致靶蛋白表达增加，这一特性使其成为疫苗开发和基因治疗的有前途的工具。该技术的前期发展进程与常规线性mRNA技术一致，包括1961年自体外制备得到mRNA，1990年Wolff在小鼠中递送裸mRNA进而表达出蛋白，以及LNP技术的日益发展与完善，都极大地推动了RNA技术的发展...
导读：RNA疫苗是一种很有前途的控制传染病的新平台，而自扩增mRNA(Self-Amplifying RNA, saRNA)疫苗在更少剂量下就可以获得与非扩增型mRNA相当的保护。因此，saRNA是一个很有前途的病毒性疾病疫苗平台。辉瑞开发了多款基于saRNA技术的流感疫苗候选管线（PF-07852352、PF-07836391、PF-07836394、PF-07836395、PF-...