2023年9月28日，来自美国马萨诸塞大学医学院儿童科的Terence Flotte博士团队领衔在 The New England Journal of Medicine 杂志上发表文章Death after High-Dose rAAV9 Gene Therapy in a Patient with Duchenne’s Muscular Dystrophy。这项研究应用重组腺相关病毒（rAAV）血清型9对一例27岁DMD患者进行了治疗，该病...
2019年8月,《Molecular Therapy》杂志刊登了Afrooz Rashnonejad研究组最新工作[3],他们借助血清型为9型的腺相关病毒载体(rAAV9)向胚胎期小鼠递送SMN基因,增加了治疗后出生小鼠体内的运动神经元数量及SMN蛋白表达,延长其寿命。这一研究成果为胎儿基因治疗SMA提供了有效的基础研究支持,是胎儿基因治疗取得的一个重要进展。
结论: 成功构建了含有α-MHC-hBNP启动子和PGC-1α基因的重组腺相关病毒载体的包装质粒(pAAV-MHC-hBNP-PGC-1α和pAAV-MHC-hBNP-Myc-PGC-1α),并包装rAAV9-MHC-hBNP-PGC-1α,rAAV9-MHC -hBNP-Myc-PGC一1α和rAAV6-MHC-hBNP-Myc-PGC-1α三种病毒,rAAV6在体外转导293细胞,PGC-1α基因能正常...
In brief, in a first step the rAAV9 genome content of the test item was determined by dPCR, which allowed for adjustment of sample quantity. Subsequently, the respective amount of the viral rAAV9-Pompe vector was used to infect the recipient cell line. During incubation, the GAA-protein ...
Mutant mice that received high-dose (1.6× 1010vg) cerebrospinal fluid-directed rAAV9-rsATP7A plus sc copper histidinate showed 53.3% long-term (≥300-day) survival compared to 0% without treatment or with either treatment alone. The high-dose rAAV9-rsATP7A plus sc copper histidinate-...
抗AAV 9,ADK 9 - 1 R,小鼠重组抗体/anti-AAV9, ADK9-1R, mouse recombinant ab特点: 纯化、冻干 重组抗体 适用于斑点印迹、ELISA和中和测定 与AAV9反应,吸入颗粒 同种型:小鼠IgG1 抗AAV 9,ADK 9 - 1 R,小鼠重组抗体/anti-AAV9, ADK9-1R, mouse recombinant ab文献参考: ...
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