PTC124靶向作用于无义突变,将终止密码子插入到CFTR基因中间。 Fields of Application : PTC124 (Ataluren) is a potent nonsense mutation inhibitor with EC50 of ~0.1 μM. CAS Number:775304-57-9 Purity: >98% Molecular Weight:284.24 Molecular Formula:C15H9FN2O3 ...
2017年1月9日,PTC公司正式接到通知,Translarna(PTC124)通过了欧盟的年度审核,可以继续在欧洲28国有条件上市。但作为条件,欧洲药品管理局(EMA)明确提出,PTC公司必须尽快完成一个新的随机双盲、安慰剂对照、国际多中心临床试验,以进一步证实PTC124对于无义突变DMD患者的治疗效果和安全性。新临床试验的周期为36个月,前...
从PTC124已经完成的临床试验结果看,还存在一些疑点。最大的疑点在于,phase IIb临床试验中,高剂量治疗组(20mg,20mg,40mg)的治疗效果(6分钟步行距离)比低剂量治疗组(10mg,10mg,20mg)差,甚至与安慰剂组没有区别。同时PTC124在其他由无义突变导致的单基因病的临床试验中,如囊性纤维化(Cystic Fibrosis),也未达到预期...
PTC124 是一种口服可生物利用的化合物,可在 CF 小鼠模型中促进抑制人类 CFTR-G542X 无义等位基因。| Du, M., et al. 2008. Proc Natl Acad Sci U S A. 105: 2064-9. PMID: 18272502 PTC124治疗无义突变引起的囊性纤维化的疗效:前瞻性II期试验。| Kerem, E., et al. 2008. Lancet. 372: 719...
Ataluren (PTC124) 分子式:C15H9FN2O3分子量:284.24 简介:PTC124 (Ataluren)是可口服的CFTR-G542X无义等位基因抑制剂。 别名:阿塔鲁伦;3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-恶二唑-3-基]苯甲酸;Ataluren; PTC-124; PTC 124;3-[5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoic acid ...
PTC-124_CAS号:775304-57-92017-06-26 产品属性 CAS号:775304-57-9 重量(克):KG 价格(元):15000 时间:2017-06-26 16:55:42 交易状态:等待报价 产品信息 PTC124 (Ataluren) selectively induces ribosomal read-through of premature but not normal termination codons, with EC50 of 0.1 μM, may provid...
近日,一位无助的DMD患儿母亲向我咨询关于DMD基因无义突变治疗新药“PTC124”的问题。考虑到该药如果最终试验成功,将造福约13%的杜氏肌营养不良患者,特就此药做一个简要介绍,以飨读者。 2014年5月23日,欧洲药品管理局(European Medicines Agency, EMA)下的子机构人用药品委员会(Committee for Medicinal Products fo...
PTC124也称为Ataluren,是CFTR-G542X无意义等位基因抑制剂。 温馨提示:产品仅可用于科研实验,不得用于临床诊断或治疗,不得用于食品或药品。 规格 价格 10mg询价 25mg询价 50mg询价 100mg询价 溶解度 In vitroDMSO55 mg/mL (193.49 mM) WaterInsoluble
PTC-124 分析标准品,附HPLC, MS, HNMR等图谱 - Ataluren 产品编号:LA152001 CAS号:775304-57-9 分子式:C15H9FN2O3 分子量:284.25 订货号规格价格库存数量购买 LA152001-100mg100mg请咨询现货 基本信息 描述 安全信息 COA&MSDS 相关产品 英文别名: