PTC124 是一种口服可生物利用的化合物,可在 CF 小鼠模型中促进抑制人类 CFTR-G542X 无义等位基因。| Du, M., et al. 2008. Proc Natl Acad Sci U S A. 105: 2064-9. PMID: 18272502 PTC124治疗无义突变引起的囊性纤维化的疗效:前瞻性II期试验。| Kerem, E., et al. 2008. Lancet. 372: 719...
英文名字:Ataluren (PTC124) 质量标准:>98%,BR 规格 10mg 50mg 清除 货号:MB3811大包装询价 Ataluren (PTC124) 分子式:C15H9FN2O3分子量:284.24 简介:PTC124 (Ataluren)是可口服的CFTR-G542X无义等位基因抑制剂。 别名:阿塔鲁伦;3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-恶二唑-3-基]苯甲酸;Ataluren; PTC-124; ...
PTC124靶向作用于无义突变,将终止密码子插入到CFTR基因中间。 Fields of Application : PTC124 (Ataluren) is a potent nonsense mutation inhibitor with EC50 of ~0.1 μM. CAS Number:775304-57-9 Purity: >98% Molecular Weight:284.24 Molecular Formula:C15H9FN2O3 ...
近日,一位无助的DMD患儿母亲向我咨询关于DMD基因无义突变治疗新药“PTC124”的问题。考虑到该药如果最终试验成功,将造福约13%的杜氏肌营养不良患者,特就此药做一个简要介绍,以飨读者。 2014年5月23日,欧洲药品管理局(European Medicines Agency, EMA)下的子机构人用药品委员会(Committee for Medicinal Products fo...
PTC124也称为Ataluren,是CFTR-G542X无意义等位基因抑制剂。 温馨提示:产品仅可用于科研实验,不得用于临床诊断或治疗,不得用于食品或药品。 规格 价格 10mg询价 25mg询价 50mg询价 100mg询价 溶解度 In vitroDMSO55 mg/mL (193.49 mM) WaterInsoluble
英文名称:PTC124 分子式:C15H9FN2O3 纯度:99.88% 产地:北京 包装规格:1mL(10mM)|10mg|50mg|100mg|200mg 品牌:百奥莱博 货号:M05246 CAS编号:775304-57-9 别名:Ataluren 特别提示:包括PTC124在内,本公司的所有产品仅可用于科研实验,严禁用于临床医疗及其他非科研用途!
3、第一方面,本发明提供一种ptc124在制备治疗血小板无力症的药物中的应用,所述ptc124作为治疗血小板无力症的药物的活性成分。 4、进一步的,所述ptc124的用药浓度为700～900mg/kg.d。 5、进一步的,所述ptc124的最佳用药浓度为800mg/kg.d。 6、进一步的,所述ptc124无细胞毒性,并通过增加突变巨核细胞系itga2b蛋...
2014年5月22日,欧洲药监局(EMA)同意给予PTC124(Ataluren)有条件批准,准予其用于5岁以上尚可行走,基因确诊为无义突变的DMD患者。这是首个获批针对DMD特定基因缺陷的病因治疗药物,也是首个获批的修正人体基因缺陷的药物,被认为具有“里程碑式”的意义。 对于整个DMD患者群、整个单基因罕见病患者群以及基因治疗的关注者...
想要得到的帮助:治疗进行性肌营养不良的PTC124进入中国没有, 医生回答(3) 彭春燕 主治医师 故城县辛庄乡庙灵医院 病情分析:目前PTC 124治疗杜氏进行性肌营养不良的二期B临床实验正在开始,这次临床实验将招募165位患者,这些患者至少要5足岁,而且还要能够行走75米以上.在进行临床实验过程中他们将被允许服用皮质类...