Ataluren (PTC124) 分子式:C15H9FN2O3分子量:284.24 简介:PTC124 (Ataluren)是可口服的CFTR-G542X无义等位基因抑制剂。 别名:阿塔鲁伦;3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-恶二唑-3-基]苯甲酸;Ataluren; PTC-124; PTC 124;3-[5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoic acid ...
Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体通读,不影响正常的终止密码子,EC50为0.1 μM,可以治疗nonsense mutations(无义突变) (如CFTR无义突变引起的囊性纤维病(CF))造成的遗传性疾病。A firefly luciferase inhibitor and an inducer of ribosomal read-throμgh of mRNAs. ...
英文名称:PTC124 (Ataluren)CAS:775304-57-9 品牌:Adooq保存条件:零下20℃储存,至少一年有效 纯度规格:≥99%产品类别:生物试剂 PTC124也称为Ataluren,是CFTR-G542X无意义等位基因抑制剂。 温馨提示:产品仅可用于科研实验,不得用于临床诊断或治疗,不得用于食品或药品。
常用名ATALUREN英文名Ataluren CAS号775304-57-9分子量284.242 密度1.4±0.1 g/cm3沸点503.7±60.0 °C at 760 mmHg 分子式C15H9FN2O3熔点N/A MSDSN/A闪点258.4±32.9 °C ATALUREN用途: PTC124靶向作用于无义突变,将终止密码子插入到CFTR基因中间。
2014年5月23日,欧洲药品管理局(European Medicines Agency, EMA)下的子机构人用药品委员会(Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP)同意给予PTC124 (又叫Ataluren,商品名Translarna)有条件批准,用于治疗基因确诊为无义突变的杜氏肌营养不良(Dunchenne's Muscular Dystrophy, DMD)患者。PTC124被批准最早...
Ataluren (PTC124) 【英文名称】Ataluren (PTC124) 【CAS】775304-57-9 【分子式】C15H9FN2O3 【分子量】284.24 【品牌】源叶 【货号】S50591-10mg 【纯度】S50591-10mg 【保存温度】-20℃ 公司简介 上海源叶生物科技有限公司(Shanghai yuanye Bio-Technology Co., Ltd)成立于2009年,是一家致力于各类生化试...
Ataluren (PTC124) 是可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂 体外 这种过早的“停止”信号(I类突变)阻止细胞产生全长CFTR蛋白。 Ataluren(PTC124) - 一种新的化学实体,可选择性诱导早熟但非正常终止密码子的核糖体通读。 体内 Ataluren(PTC124)活性,使用含有无义酶的报告基因进行优化,促进表达肌营养不良蛋白...
PTC124 (Ataluren) 促进过早终止密码子读通的理论依据:一种计算方法和基于细胞的 GFP 报告器检测。| Lentini, L., et al. 2014. Mol Pharm. 11: 653-64. PMID: 24483936 在人类脉络膜血症成纤维细胞和无义介导的斑马鱼模型中使用 PTC124 和新型衍生物 PTC-414 处理后,REP1 的功能得到挽救。| Moosajee, ...
阿塔鲁伦(PTC124) Ataluren是一种合成化合物,已被开发用于治疗某些遗传疾病。它是一种小分子药物,被设计成与细胞的遗传密码相互作用并改变其表达。阿塔鲁伦(PTC124)用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)和囊性纤维化(CF)。人们也在研究它在治疗其他遗传疾病方面的潜力。
Ataluren口服混悬液颗粒125mg的适应症是无义突变型杜氏肌营养不良症 此药物由PTC Therapeutics, Inc./ Frosst Ibérica, S.A./ 杭州泰格医药科技股份有限公司生产并提出实验申请,[实验的目的] 本研究的主要目的是通过六分钟步行试验(6MWT)评估确定Ataluren 对行走和耐力的影响。本研究的次要目的为,通过计时功能测试评...