Learn more about ONPATTRO® (patisiran), an FDA-approved prescription medicine for the polyneuropathy caused by hATTR amyloidosis in adults. See Important Safety Information on risk of infusion-related reactions and low vitamin A levels.
Alnylam公司于东部时间2023年2月21日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受patisiran的补充新药申请(sNDA),用于治疗甲状腺素运载蛋白介导的(ATTR)淀粉样变性心肌病。根据处方药使用者费用法案(PDUFA),FDA已将行动日期设定为2023年10月8日,FDA...
2018年10月,全球第一款RNAi药物patisiran(商品名:onpattro®)获得FDA批准上市,用于治疗遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。这次onpattro®获批,不仅解决了RNAi疗法应用的最大障碍,实现了人体内RNAi疗法的靶向递送,也开创了遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病的新疗法。 全球第一款RNAi药物pa...
RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals于9月13日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)心血管和肾脏药物咨询委员会(CRDAC)会议的积极成果,该会议讨论了patisiran的补充新药申请(sNDA),用于治疗甲状腺素运载蛋白介导的(ATTR)淀粉样变性心肌病。委员会以9:3的投票结果认为,对于ATTR淀粉样变性心肌病的治疗,patisiran的益处大于其风险。
FDA拒绝批准Patisiran治疗ATTR淀粉样变性心肌病 ATTR淀粉样变性病是一种罕见的进行性衰弱性疾病,由错误折叠的甲状腺素运载蛋白引起,在包括神经、心脏和胃肠道在内的多种组织中积累为淀粉样原纤维。在心肌病中,心脏失去了泵血的能力。 美国食品药品监督管理局(FDA)于10月9日向Alnylam Pharmaceuticals发出了一份完整的...
Alnylam公司于东部时间2023年2月21日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受patisiran的补充新药申请(sNDA),用于治疗甲状腺素运载蛋白介导的(ATTR)淀粉样变性心肌病。根据处方药使用者费用法案(PDUFA),FDA已将行动日期设定为2023年10月8日,FDA将召开咨询委员会会议讨论该申请。
目前,美国FDA已批准了一款hATTR多发性神经病新药Onpattro(patisiran),用于治疗由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的周围神经疾病(多发性神经病,polyneuropathy)成人患者。 Onpattro是由Alnylam开发的一种靶向转甲状腺素蛋白(transthyre...
而基因沉默则是另外一项与基因相关的技术,本文将小核酸药物、市场规模、主要参与者等方面予以介绍。 1Patisiran获批上市,小核酸药物曲折中前进 2018年8月10日,美国食品药品管理局(FDA)批准了首个基于RNA干扰(RNAi)机制的新药Patisiran,为siRNA药物的批准开辟...
其脂质纳米颗粒递送系统能靶向肝脏细胞,这种创新机制使其在2018年获FDA突破性疗法认定。 三、临床适应范围该药物主要用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病,临床试验显示可显著改善患者神经功能损伤。需注意其使用需严格遵循医嘱,常见给药方式为每三周静脉输注一次。
2018年8月10日,Patisiran获FDA批准上市,用于治疗成人遗传性TTR淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN),这是全球首款获得FDA批准的RNAi疗法; 2018年8月26日和2019年6月18日,分别获EMA和PMDA批准上市。该产品由Alnylam Pharmaceuticals负责销售,商品名为Onpattro®。