patisiran中文名帕替斯坦是patisiran对应的中文通用名称,该名称由国家药品监督管理局根据国际非专利药品名称(INN)音译原则统一制定。以下从命名规则、药物类别、临床应用3个方面展开说明: 一、命名规则特征帕替斯坦采用'帕+替+词根'的结构命名:前缀'帕'对应英文'pa-'的音译,'替'对应'-ti-...
Patisiran(帕替斯坦)是一种RNA干扰类药物,是全球首个获批的RNA干扰(RNAi)疗法药物,主要用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病。其作用机制是通过抑制转甲状腺素蛋白(TTR)的mRNA表达,利用脂质纳米颗粒递送系统靶向肝脏细胞,从而显著改善患者的神经功能损伤。 药物类别与命名规则 Patisiran属于R...
Patisiran是一种包含19个碱基对的双链小干扰性核糖核酸(small interferingribonucleic acid,siRNA),可被配制成脂质纳米复合物后递送至肝细胞。Patisiran能够与TTR的mRNA的基因保守序列特异性结合,因此能够特异性沉默TTR的表达,抑制TTR蛋白的产生,从而减少周围神经中淀粉样沉积物的积累,避免器官和组织损伤。 斯坦福大学的And...
化学名 PATISIRAN CAS号 1420706-45-1 结构式图片 NCIT码 C116792 INN_ID 9793 别名 PATISIRAN [WHO-DD];PATISIRAN [INN];RNA, (A-U-G-G-A-A-UM-A-C-U-C-U-U-G-G-U-UM-A-C-DT-DT), COMPLEX WITH RNA (G-UM-A-A-CM-CM-A-A-G-A-G-UM-A-UM-UM-CM-CM-A-UM-DT-DT) ...
patisiran的作用原理是基于RNA干扰技术。RNA干扰是一种由小分子RNA(siRNA)介导的基因沉默机制,它可以通过特异性结合目标基因的mRNA,从而导致该mRNA降解,进而抑制目标基因的表达。在patisiran治疗中,siRNA被设计成能够靶向并结合患者体内产生异常蛋白质的基因mRNA,从而抑制该基因的表达。这样一来,体内异常蛋白质的产生就会减...
Alnylam公司于东部时间2023年2月21日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受patisiran的补充新药申请(sNDA),用于治疗甲状腺素运载蛋白介导的(ATTR)淀粉样变性心肌病。根据处方药使用者费用法案(PDUFA),FDA已将行动日期设定为2023年10月8日,FDA将召开咨询委员会会议讨论该申请。
化学名 PATISIRAN CAS号 1420706-45-1 结构式图片 NCIT码 C116792 INN_ID 9793 别名 PATISIRAN [WHO-DD];PATISIRAN [INN];RNA, (A-U-G-G-A-A-UM-A-C-U-C-U-U-G-G-U-UM-A-C-DT-DT), COMPLEX WITH RNA (G-UM-A-A-CM-CM-A-A-G-A-G-UM-A-UM-UM-CM-CM-A-UM-DT-DT) ...
Patisiran是Alnylam的核心产品之一,其通过靶向甲状腺素运载蛋白(TTR),沉默其mRNA(信使RNA),阻断TTR蛋白的生成,从而有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除,并恢复这些组织的功能。Patisiran于2018年8月获FDA批准,用于治疗成人遗传性ATTR淀粉样变性的多发性神经病变,这是一种罕见病,全球患者仅约5万人。此...
Alnylam公司于东部时间2023年2月21日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受patisiran的补充新药申请(sNDA),用于治疗甲状腺素运载蛋白介导的(ATTR)淀粉样变性心肌病。根据处方药使用者费用法案(PDUFA),FDA已将行动日期设定为2023年10月8日,FDA...
patisiran是一种通过静脉注射的RNAi药物,靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)。patisiran旨在靶向并沉默特异的信使RNA(mRNA),阻断TTR蛋白的生成,这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除,并恢复这些组织的功能 。 patisiran以商品名Onpattro在美国上市,于2018年获批首个适应症:用于治疗成人遗传性ATTR淀粉样变性...